Una bacteria vegetal podría modificar el ADN mitocondrial

Un estudio ha desarollado un nuevo enfoque para eliminar el ADN mutado dentro de las mitocondrias, lo que podría ayudar en ceguera en el caso de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON).

Redacción | 05/08/2013 13:30

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Miller de Miami (Estados unidos)

Milena Pinto, Carlos T. Moraes, Sandra Bacman, Sion Williams, and Susana Peralta, de la Facultad de Medicina de la Universidad Miller de Miami (Estados unidos) (Byron Maldonado)

Un nuevo estudio realizado por investigadores de la Universidad Miller School of Medicine, en Miami, y que se publica en Nature Medicine, han desarollado un nuevo enfoque para eliminar el ADN mutado dentro de las mitocondrias, las células encargadas de convertir la energía de los alimentos en energía celular.
Una mutación en el gen mitocondrial puede conducir a una variedad de problemas de salud, entre los que se incluyen debilidad muscular, enfermedades del corazón y ceguera en el caso de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON). Todos estos problemas asociados con una mutación mitocondrial no tienen cura ni tratamientos eficaces disponibles.

Para buscar estrategias que reduzcan los defectos genéticos mitocondriales, los investigadores observaron los efectores TAL, unas proteinas activadoras de la transcripción genética que sólo se encuentran en ciertos tipos de plantas que infectan bacterias. Las plantas permiten a la bacteria usar su ADN para multiplicar y extender la infección.

Los científicos comenzaron a utilizar los efectores TAL para modificar el ADN de diversos organismos y fusionar las proteínas de ADN para romper nucleasas. Estas nucleasas efectoras TAL (Talens) pueden utilizarse para añadir o eliminar genes epecíficos o corregir mutaciones genéticas -técnicas que se engloban bajo la categoría general de edición del genoma.

Hasta el momento, los científicos sólo habían utilizado Talens para editar los genes en el núcleo de la célula. Este es el primer estudio en la que los Talens se utilizan para modificar genes mitocondriales. Carlos T. Moraes, investigador principal del estudio, explica que "los Talens que se focalizan en las mitocondrias (mitoTALENS) representan la esperanza más prometedora de un tratamiento eficaz de las enfermedades causadas por mutaciones en el ADN mitocondrial" ya que su estudio "demuestra que los mitoTALENS pueden disminuir o eliminar el ADN mutante sin perjudicar el ADN normal". Así, recalca que "probablemente una reducción moderada del ADN mutante sería suficiente para tratar eficazmente la enfermedad" pues muchas de las enfermedades mitocondriales no presentan síntomas hasta que se ha producido una mutación en un 80 por ciento o más de la célula.