Los ensayos clínicos infantiles con terapias avanzadas amplían áreas

Los escasos ensayos clínicos con terapias avanzadas que se realizan en pediatría han estado vinculados, en su mayoría, al ámbito oncológico. La Unidad de Ensayos Clínicos Infantiles del Hospital Niño Jesús de Madrid, que comenzó su andadura hace cinco años, amplía ahora sus investigaciones a enfermedades raras y neurológicas.

Raquel Serrano. Madrid | 07/06/2018 14:29

Luis Madero, jefe de Oncología, y Lucas Moreno, responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos, ambos del Hospital Niño Jesús de Madrid. (DM)

Se cumplen cinco años de la puesta en marcha de la Unidad de Ensayos Clínicos Pediátricos en el Hospital Niño Jesús de Madrid. En este tiempo, el equipo ha conseguido pasar de 9 estudios clínicos para niños a 55 ensayos, la mayor parte de ellos centrada en oncología. Pero la gran noticia para el futuro, en algunos casos ya presente, es la apertura de las iniciativas de investigación clínica a otros ámbitos de la pediatría; así, y según César Gómez Derch, gerente del citado centro, de los ensayos actuales, nueve abordan otro tipo de patologías infantiles.

"Somos referentes en asistencia, pero también debemos serlo en investigación clínica porque ambas no se pueden desvincular. Además de los profesionales, experimentados y muy implicados en esta labor, disponemos de una Sala Blanca para producir medicamentos basados en terapias moleculares, terapia celular, terapia génica e inmunoterapia. Son fármacos que se fabrican en la cama del paciente. Serán investigaciones que se ofertarán a todos los servicios del hospital".

Las terapias avanzadas enseñan y marcan el camino hacia la medicina personalizada del niño

El primer logro para neuroblastoma

Uno de los logros más destacados del equipo de la Unidad de Ensayos Clínicos ha sido es el desarrollo, en el propio laboratorio del propio hospital, del primer medicamento, un virus oncolítico, desarrollado y aprobado por la Agencia Europea del Medicamento para niños con neuroblastoma. La terapia consiste en utilizar células madre mesenquimales del propio paciente para transportar un virus oncolítico frente al tumor, que "se está utilizando en neuroblastoma con las indicaciones concretas", indica Lucas Moreno, responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos, de la Fundación de Investigación Biomédica del Niño Jesús.

En estos años, se ha completado el primer ensayo fase I del producto, conocido como Celyvir, para niños y adolescentes con tumores refractarios, cuyos resultados esperanzadores se ha presentado esta semana en el Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO2018) celebrado en Chicago.

Se diseña un ensayo clínico con células de sangre de cordón umbilical para el abordaje de la parálisis infantil

En estos momentos, la unidad tiene abiertos ensayos con terapias moleculares e inmunoterapia, entre otras, para casi todas las enfermedades oncohematológicas infantiles: leucemias, linfomas, entre otras, que no han respondido a las primeras líneas de tratamiento con el objetivo, pero también el reto, de que "existan muchas más posibilidades terapéuticas", señala Luis Madero, jefe del Servicio de Oncología Infantil de este hospital, quien ha señalado que dos de las líneas estratégicas futuras serán enfermedades que carecen de un sólido interés comercial, caso de las enfermedades raras, y seguir avanzando en terapias avanzadas.

TCE adquirido y parálisis cerebral infantil

Madero ha destacado la importancia de la investigación académica, sin desdeñar a la procedente de la empresa farmacéutica, para dar respuesta a patologías más minoritarias o con una fuerte carga de discapacidad. "La investigación hospitalaria puede ser determinante para la resolución de enfermedades".

Así, el equipo de la Unidad de Ensayos Clínicos abre las puertas a investigaciones en el ámbito de las enfermedades raras y la neurología. Traumatismo Craneoenfecálico (TCE) grave y adquirido y parálisis cerebral infantil son los objetivos más cercanos. La parálisis cerebral, un cuadro muy invalidante y que se aborda desde una perspectiva multidisciplinar, se ha limitado tradicionalmente a abordajes paliativos, pero "cualquier avance, por pequeño que parezca, es muy importante, tanto para el niños como su familia".

La pretensión del equipo del Niño Jesús es desarrollar un ensayo clínico con terapia celular -siguiendo los pasos de los ensayos que se llevan a cabo en la Universidad de Duke, en Durham, Estados Unidos con resultados alentadores-, y más concretamente empleando células de sangre de cordón umbilical para parálisis infantil", señala Madero, quien adelanta que, en estos momentos, "nos encontramos en la fase de reclutar financiación, porque profesionales y pacientes tenemos. En un año o año y medio podría ponerse en marcha".

En cuanto a los ensayos en el ámbito hematooncológico, Moreno ha avanzado que en 2019 comenzarán ensayos con células T-CAR, sobre todo para cánceres hematológicos, como la leucemia, aunque su beneficio puede extenderse a otro tipo de enfermedades, así como la aplicación de las estrategias de inmunoterapia anti-PDL1 para tumores cerebrales, y el estudio de biomarcadores moleculares implicados en procesos neoplásicos del adulto, como las mutaciones ALK o BRAF, entre otros, y su extrapolación al ámbito infantil. Aunque también ha reconocido que "este tipo de estrategias moleculares beneficiarán, en principio, a una pequeña proporción de pacientes, es sin duda una proyección futura hacia la medicina personalizada del niño".