ENFERMEDADES RARAS - ESTRATEGIA GLOBAL de GSK :: El Médico Interactivo, Diario Electrónico de la Sanidad ::

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GSK presenta su estrategia global para el tratamiento de las enfermedades raras

Redacción

Anuncia una nueva alianza con Fondazione Telethon y Fondazione San Raffaele


Madrid (20-10-10).- GlaxoSmithKline (GSK) ha presentado más detalles del enfoque estratégico y de las prioridades de desarrollo de la unidad dedicada a las enfermedades raras, creada en febrero de 2010. Tras el anuncio de una nueva alianza con Fondazione Telethon y Fondazione San Raffaele, Marc Dunoyer, director global de GlaxoSmithKline Enfermedades Raras, explica los proyectos para la unidad y su potencial para ofrecer ventajas considerables a un grupo de pacientes desatendidos en todo el mundo.

“GSK posee un historial muy consolidado de investigación y desarrollo satisfactorio de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras. Para que empresas como GSK continúen haciendo progresos considerables en el desarrollo de nuevas terapias dirigidas a enfermedades raras hacen falta unas técnicas específicas, compromiso y, sobre todo, un conocimiento profundo de las patologías. Un ejemplo es Atriance/Arranon (nelarabina), para un tipo de leucemia de difícil tratamiento que sólo afecta a varios cientos de pacientes al año en todo el mundo, resultado de la dedicación de una científica, Gertrude Elion, cuya visión y compromiso personal nos llevó a comprender el potencial de esa molécula y cómo podía emplearse para ayudar a un grupo reducido de pacientes que necesitaban con urgencia otra opción terapéutica”.

“Teniendo en cuenta que menos del 10% de los pacientes con enfermedades raras reciben tratamiento en la actualidad, comprendemos la magnitud del desafío pero también la oportunidad de ofrecer fármacos nuevos a los pacientes”, prosigue. “Estamos convencidos de que la creación de GSK Enfermedades Raras nos ayudará a materializar esa oportunidad. La unidad nos ofrece unos recursos especializados y un enfoque que consideramos necesario para crear el mejor entorno posible de fomento de la innovación, intuición y visión científica, necesarios para impulsar el conocimiento avanzado y crear nuevos fármacos o enfoques para abordar las enfermedades raras”.

Dunoyer añade que “nuestro objetivo es garantizar que todos los profesionales que forman parte de GSK Enfermedades Raras participen de lleno en el conocimiento más actualizado. En el campo de las enfermedades raras hay una comunidad muy unida, con números muy reducidos de pacientes afectados que, por lo general, son expertos en su afección. El tratamiento de los pacientes con enfermedades raras suele abordarse por médicos muy especializados que también son investigadores clínicos y buscan nuevos tratamientos para esas enfermedades”, matiza.

“Creemos que la manera más eficaz de integrarnos en esa comunidad es garantizando que en GSK disponemos de profesionales dedicados, que puedan trabajar con los pacientes, médicos y académicos para ampliar continuamente nuestros conocimientos”, añade.

Con entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, Dunoyer admite que los esfuerzos de la unidad deberán concentrarse. “Nos centraremos en las enfermedades en las que creamos de forma realista que podemos realizar una aportación notable. Lo ideal es que creemos nuevos fármacos pero lo más importante es sumarnos al peso del conocimiento científico sobre las enfermedades raras para el beneficio de todos los que trabajan en este campo”.

“Seleccionar las enfermedades objetivo no va a ser fácil y tendremos que tomar decisiones difíciles. Hemos adoptado un enfoque sistemático que consideramos fundamental para tomar las decisiones correctas. Nuestra meta es acabar con una lista de unas 200 enfermedades prioritarias en las que se centrará la unidad. La lista cambiará con el tiempo a medida que vayan cambiando nuestros conocimientos científicos y comprensión”, explica.

“Es fundamental que nos situemos cerca de la comunidad de las enfermedades raras y dispongamos de la información más actualizada posible sobre cada enfermedad, como la prevalencia y gravedad, sobre la que poder tomar decisiones. Otros factores que también influirán en nuestro proceso de toma de decisiones serán la convicción en el potencial de un tratamiento para tratar una enfermedad, sus complicaciones o incluso ofrecer una cura. No todas las enfermedades raras son reversibles ni admiten mejoras notables mediante la intervención terapéutica y va a ser fundamental que nos apoyemos en argumentos científicos a la hora de hacer distinciones”, asegura.

Continúa añadiendo que “incorporaremos también nuestros conocimientos de la química y la biología médica para asegurarnos de seleccionar los objetivos moleculares correctos o ruta de la enfermedad. De nuevo, eso nos permitirá centrar nuestros esfuerzos de I+D en las áreas con la mayor probabilidad de ofrecer medicamentos de valor”.

“Si tomamos las decisiones correctas desde el principio, al final el riesgo asociado al descubrimiento y desarrollo suele ser menor porque esas afecciones suelen estar bien definidas y los programas de desarrollo clínico tienden a ser reducidos y con metas firmes. En la mayoría de los casos se conoce el objetivo molecular, lo que facilita el diagnóstico de los pacientes por parte de los médicos, que en muchos casos están entusiasmados por participar en programas de desarrollo clínico con nuevos tratamientos prometedores”.

“Creemos que, al aplicar ese rigor sistemático a nuestros procesos de toma de decisiones, garantizaremos el éxito a largo plazo de la unidad para los pacientes, los médicos y también como área sostenible de negocio”, asegura.
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