Neuropatología y cáncer, objetivos de las troncales

El científico estadounidense Irving Weissman, pionero en la investigación de las células madre, impartió ayer una conferencia en el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), en Madrid.

Sonia Moreno | 13/04/2012 00:00

El científico de la Universidad de Stanford Irving Weissman, ayer en el CNIO (Madrid). (José Luis Pindado)

En el campo de las células madre, Irving Weissman puede considerarse uno de los padres. En 1988, aisló por primera vez este tipo de células en ratones, en concreto, células precursoras de la sangre y, posteriormente, este mismo tipo celular en humanos. Su laboratorio, en la Universidad de Stanford (California, Estados Unidos), también fue el primero en identificar, en 2002, células madre precursoras de neuronas.

Tenemos en marcha tres estudios sobre la utilidad de células madre precursoras de neuronas en enfermedades raras y lesión medular

Este pionero del campo de las células pluripotenciales dirige el Instituto de Biología de Células Madre y Medina Regenerativa en la universidad californiana y es cofundador de tres empresas centradas en el desarrollo de tratamientos basados en las células troncales. Parte de la idea de que lo más lógico biológicamente es emplear células madre adultas obtenidas en los tejidos donde se quieren utilizar; así, por ejemplo, recurrir a las células precursoras neuronales para tratar enfermedades del sistema nervioso central. Sobre estas últimas, está promoviendo tres estudios, según comenta a DM: "En modelos murinos, hemos demostrado que al injertar células madre precursoras de neuronas se puede frenar la progresión de la enfermedad de Batten, un trastorno neurodegenerativo raro que debuta en los primeros años de vida.

También estamos llevando a cabo un pequeño estudio clínico sobre cuatro pacientes afectados por el mal de Pelizaeus-Merzbacher, otra enfermedad rara que se caracteriza por la desmielinización. El mes pasado presentamos los primeros resultados, que indicaban que en los niños tratados con la terapia celular se constataba una remielinazación".

El tercer ensayo al que alude Weissman se está realizando con pacientes que sufren lesión de la médula espinal; el reclutamiento arrancó en 2011 en Suiza, tras la autorización de la agencia reguladora del medicamento de este país.

Ensayo interrumpido
Además de las enfermedades raras, Weissman cree que la terapia con células madre puede ser útil en un amplio abanico de patologías. En 1997, este científico estadounidense participó en el desarrollo de un método de purificación de las células madre obtenidas a partir de médula ósea o de sangre periférica.

Emplearon este sistema para realizar trasplantes autólogos de células madre hematopoyéticas en mujeres con cáncer de mama avanzado. "La metástasis había diseminado las células tumorales, por lo que poder separarlas y retirarlas de las células que se iban a trasplantar en la paciente nos parecía una idea interesante: podíamos disponer de una población pura de troncales hematopoyéticas para regenerar el sistema sanguíneo de las pacientes y su sistema inmunológico tras la quimioterapia. En pleno ensayo, la compañía que lo promovía decidió suspenderlo por motivos económicos. Nosotros lo continuamos en la universidad. Y hace unos meses hemos publicado los resultados del seguimiento de esas pacientes a largo plazo".

La industria aún no entiende que con las células madre el modelo de negocio ha de cambiar; los centros públicos tienen mucho que hacer aquí

De las 22 pacientes con cáncer de mama metastásico que tras la quimioterapia recibieron el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas purificadas, "un tercio sobrevive pasada más de una década; mientras que en otro grupo de pacientes que recibieron el trasplante sin purificar ha sobrevivido un 7 por ciento. Es un tratamiento eficaz, pero no disponible, y sólo porque no se considera rentable", dice crudamente.

"Nosotros vamos a continuar en Stanford con esta línea de trabajo, pero desde un punto de vista científico y humano me pregunto: ¿por qué detener un ensayo como éste? Creo que las compañías aún no entienden que la investigación en células madre ha de transformar el modelo de negocio. Y pienso que las universidades y los centros financiados públicamente, como éste [el CNIO], tienen mucho que hacer aquí. Hay que abandonar la idea de que sólo las grandes compañías pueden desarrollar tratamientos con eficiencia".

Su grupo estudiará ahora la posibilidad del alotrasplante celular en el que la purificación evitará el riesgo de la enfermedad de injerto contra huésped. "Así lo hemos demostrado en ratones".

En su conferencia, Weissman también ha hablado sobre la molécula CD47, uno de sus hallazgos recientes más fructíferos; se trata de una proteína presente en las células tumorales que envía una señal de no me comas para protegerse del ataque inmune. Hace dos semanas, el científico publicaba en la revista PNAS que el anticuerpo anti-CD47 podía frenar el crecimiento de los tumores, y en algunos casos incluso eliminarlos, en experimentos con ratones (ver DM del 27-III-2012). "Si todo va bien, confío en que podamos iniciar los primeros ensayos clínicos con esta molécula a finales de 2013 o principios de 2014".