El 'corta y pega' genético CRISPR supone la PCR del siglo XXI

La nueva tecnología de edición génica viene a transformar el estudio de las enfermedades. Entre sus aplicaciones, evitar la resistencia antibiótica y profundizar en la célula tumoral.

Ángeles Gómez. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 28/01/2017 10:00

"Los sistemas CRISPR han colonizado los laboratorios y a partir de ahora hay dos tipos: los que ya utilizamos las herramientas de CRISPR de edición genética y los que las van a emplear en el futuro", argumenta Lluis Montoliú, para quien "la PCR cambió en los años 1980 la manera de trabajar y desde 2012 las CRISPR son técnicas insustituibles".

José Miguel García Sagredo: "Estamos ante una revolución en la medicina que ha sobrepasado los límites del debate científico o académico y ha entrado de lleno en la discusión mediática"

El poder transformador del conocido como corta pega genético ha centrado la sesión científica Edición genómica, organizada por la Fundación Ramón Areces y la RANM, en la que el padre de la técnica, Francisco Martínez Mojica, ha destacado que ahora "se puede afrontar como nunca el estudio de enfermedades", con la paradoja de que "hablamos de herramientas que inventaron los procariotas hace millones de años" y de los que se conoce apenas el uno por ciento, de tal forma que "existe un arsenal desconocido de herramientas que pueden mejorar las que ya tenemos y aumentar la tremenda versatilidad de la tecnología CRISPR".

Entre la multitud de aplicaciones está la de crear bacterias trampa para impedir la diseminación de resistencias a antibióticos. "También se pueden desarrollar antimicrobianos selectivos programados para que destruyan el ADN del genoma de una bacteria, de tal forma que sólo se maten las bacterias patógenas", añade.

Lluis Montoliú: "Desde hace poco disponemos de una nueva herramienta que es formidable y demasiado efectiva pero tenemos que aprender a controlar su capacidad de modificación"

Modelizar el cáncer
Las técnicas de editado genético serán de gran utilidad para concocer los cambios que se suceden en la célula durante el desarrollo del cáncer, que "es la enfermedad genética más frecuente", recuerda Sandra Rodríguez, del CNIO.

La dificultad para modelizar el estudio del cáncer es que "es una enfermedad que está causada por una alteración continua en distintos genes de una misma célula". Pero ahora se abren nuevas perspectivas, ya que "las CRISPR nos permiten modelizar toda la complejidad asociada a tumores humanos", una posibilidad que ya se ha materializado en modelos de sarcoma de Ewing, cáncer de pulmón y diferentes tipos de leucemia. Con todo, la gran revolución ha sido que "al introducir diferentes guías de ARN podemos alterar varios genes al mismo tiempo y reproducir en un solo ensayo las características de la enfermedad, algo imposible utilizando un solo gen", resalta Rodríguez.

Francisco J. Martínez Mojica: "Podemos afrontar como nunca el estudio de las enfermedades con herramientas inventadas por los organismos procariotas hace millones de años"

Entre los ensayos aprobados con técnicas de edición genética, la científica del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) se ha referido al que desarrolla un equipo de investigadores chinos en pacientes con cáncer de pulmón que han adquirido resistencias a los diferentes tratamientos. "El ensayo consiste en extraer células de los pacientes e intentar alterar un gen para conseguir una respuesta inmune de las propias células del paciente contra las células tumorales", explica.

Sin embargo, los progresos en la investigación van muy por delante de su aplicación clínica, una realidad sobre la que insiste Pablo Menéndez, profesor Icrea del Instituto Josep Carreras, de Barcelona. "Necesitamos que la asistencia vaya de la mano de la investigación. Hay muchas preguntas que no conocemos".

En su intervención en la RANM, Menéndez ha descrito el caso de una paciente pediátrica fallecida tras tres episodios de rabdomiolisis. Detectaron una mutación y utilizando la tecnología CRISPR corregieron la mutación. Pero la enferma había fallecido, lo que pone de manifiesto que "en investigación vamos por detrás de la medicina". Con todo, ese trabajo es de utilidad para tratar a la hermana gemela de la paciente.

Los cimientos de una nueva era ya están puestos, pero no hay que perder de vista que "tenemos una nueva herramienta que es formidable y demasiado efectiva pero debemos aprender a controlar su capacidad de modificación", remató Lluis Montoliú.

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Una técnica de película

La tecnología CRISPR ha sobrepasado los límites del debate científico y ha entrado de lleno en la discusion mediática, afirma José Miguel García Sagredo, académico de la RANM y coordinador de la sesión. Muestra del interés que estas herramientas generan entre la población es que son el argumento para una nueva serie futurista, C.R.I.S.P.R., centrada en un científico y un agente del FBI que investigan los casos de piratería de ADN. Además, científicos del MIT aficionados al canto a capella explican el intríngulis de esta técnica de edición genética parodiando la letra de Mr. Sandman: "CRISPR/ Cas9, bring me a gene", entonan.