Un nuevo fármaco eleva el fósforo en un tipo de raquitismo infantil

En el XXVII Curso Internacional de Avances en Nefrología Pediátrica, celebrado en Oviedo, se ha descubierto que un nuevo anticuerpo monoclonal está siendo ensayado para el abordaje del raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X en la infancia.

Covadonga Díaz. Oviedo | dmredaccion@diariomedico.com | 15/05/2017 00:00

Fernando Santos, jefe del Servicio de Pediatría del HUCA. (Covadonga Díaz)

Un nuevo anticuerpo monoclonal está siendo ensayado para el abordaje del raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X en la infancia, con resultados prometedores en comparación con la terapia estándar en lo que a elevación de los niveles de fósforo se refiere.

Este ha sido uno de los temas más relevantes abordados en el XXVII Curso Internacional de Avances en Nefrología Pediátrica, celebrado en Oviedo, en el que Dieter Haffner, del departamento de nefrología pediátrica y enfermedades metabólicas de la Escuela de Medicina de Hannover, se refirió a los avances en el manejo de la hipofosfatemia en la infancia.

Es el raquitismo hipofosfatémico más frecuente en la edad pediátrica, si bien se trata de una enfermedad rara que afecta a uno de cada 20.000 niños. El anticuerpo monoclonal, que está en fase III, actúa sobre FGF23, un factor de crecimiento fibroblástico, responsable del metabolismo del fósforo a nivel renal.

"Mejora los niveles de fósforo que se consiguen con la terapia estándar", ha explicado Fernando Santos, jefe de Pediatría del Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y catedrático de la Universidad de Oviedo.
La terapia actual está basada en el tratamiento con fósforo y derivados de la vitamina D. "Los síntomas se alivian, pero no se alcanzan los niveles adecuados de fósforo".

El raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X es una enfermedad con una variabilidad amplia en sus formas de expresión y es necesario profundizar en las investigaciones antes de determinar en qué subgrupo de pacientes estará indicada la utilización de este nuevo anticuerpo monoclonal, según ha explicado Fernando Santos.

Enfermedades renales

Otro de los asuntos abordados han sido las bases genéticas de las enfermedades renales, en particular en el grupo de las nefropatías que cursan con proteinuria y, muy especialmente, en el caso de síndrome nefrótico corticorresistente. Y es que está en debate en qué casos deben realizarse estudios genéticos.

"La idea más aceptada hasta ahora es que había que hacerlos en los primeros meses o en los primeros años de vida, pero ahora se está viendo que, aunque la enfermedad debute más tarde, es interesante realizar este tipo de estudios para determinar qué pacientes no van a responder a inmunoterapia ni a corticoides, por la base genética de su enfermedad", ha explicado Santos.