Se presentan nuevos agentes contra la púrpura trombocitopénica idiopática y la leucemia linfocítica crónica refractaria

EL MÉDICO INTERACTIVO
ESPAÑA
Se presentan nuevos agentes contra la púrpura trombocitopénica idiopática y la leucemia linfocítica crónica refractaria


Javier Granda Revilla

15º Congreso de la Asociación Europea de Hematología


Barcelona (11-6-10).- El 15º congreso de la Asociación Europea de Hematología, que se celebra desde ayer jueves y hasta el domingo en la capital catalana, ha sido el marco elegido por GSK para presentar dos nuevos fármacos, que serán comercializados próximamente en España: eltrombopag y ofatumumab. El primero es el primer agonista oral del receptor de la trombopoyetina para púrpura trombocitopénica idiopática crónica mientras que el segundo es una nueva terapia para los pacientes con leucemia linfocítica crónica refractaria.

Como ha señalado el profesor Adrian Newland, del Barts and London NHS Trust del Reino Unido, la púrpura trombocitopénica idiopática afecta a 300.000 adultos en la Unión Europea. “Es una enfermedad que causa una disminución en el número de plaquetas, de manera que impide que la sangre se coagule normalmente, aumentando el riesgo de sangrado espontáneo”, recordó.

La presentación clínica es variables, pudiendo ser asintomática, con sangrados nasales o de encías que pueden llegar a ser difíciles de tratar, sobre todo si se producen en el cerebro o en el tracto gastrointestinal, que pueden llegar a ser fatales. Los objetivos de tratamiento pasan alcanzar un recuento seguro de plaquetas y prevenir los sangrados mayores, minimizando los efectos secundarios. Como indicó el experto, “los retos en este campo son que los tratamientos actuales ofrecen resultados limitados y temporales”, con unos efectos secundarios “que pueden ser difíciles de tolerar por los pacientes”.

Los datos del estudio de referencia RAISE, realizado en 2008, comparó los efectos de 50 mg del fármaco versus placebo durante seis meses. Eltrombopag aumentó el recuento plaquetario y redujo el sangrado de manera significativa. También redujo la necesidad de medicación concomitante y la necesidad de medicación de rescate. Además, y como señaló Newland, fue bien tolerado con similares incidencias de eventos adversos en ambos grupos, siendo predominantemente de grado I y II.

Leucemia más común
Por su parte, el profesor Anders Osterborg, del Karolinska Hospital de Estocolmo (Suecia), repasó la situación actual de la leucemia linfocítica crónica, la más común en agudos, afectando a 3,5 de cada 10.000 personas en la UE. Las opciones de terapia incluyen quimioterapia y trasplante de células madre alogénicas en pacientes jóvenes sanos. Con frecuencia, los pacientes tienen recidivas y precisan de tratamientos adicionales.

Los síntomas de esta enfermedad son habitualmente no específicos con hinchazón de los nódulos linfáticos, aumento de tamaño de hígado y bazo, fiebre, fatiga, pérdida de peso y sudoración nocturna. También puede aumentar el número de leucocitos, con más anemia y reducción del número de plaquetas, lo que puede contribuir a que aparezcan más infecciones. “Las opciones terapéuticas son limitadas y menos del 25 por ciento de los pacientes responde durante 2-3 meses a los tratamientos existentes, con mala prognosis en aquellos que no responden a fludarabina y alentuzumab”, apuntó.

El nuevo fármaco es un anticuerpo monoclonal anti CD-20 que se dirige al único epítopo ubicado en el bucle pequeño de la molécula, “causando una destrucción rápida y efectiva de las células B” Osterborg recordó los datos de los dos estudios de referencia realizados con el fármaco, que reclutaron 154 pacientes y que reveló la eficacia en aquellos con muy pocos progresos y opciones de tratamiento limitado, independientemente de haber recibido rituximab con anterioridad y con tasas de respuesta del 58 por ciento.