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ESPAÑA
ADMINISTRACIÓN EN RATAS DE UN VECTOR ADENOVIRAL CARGADO CON EL GEN SULFAMIDASA
Una terapia génica progresa en mucopolisacaridosis IIIa

La administración intravenosa, en ratones afectados de mucopolisacaridosis, de un serotipo de vector viral adenoasociado portador del gen de la sulfamidasa permite una regresión en la acumulación lisosomal en el cerebro y una reducción de los marcadores neuroinflamatorios.

José A. Plaza Pamplona - Miércoles, 6 de Octubre de 2010 - Actualizado a las 00:00h.

El equipo de Fátima Bosch, del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona, trabaja sobre posibles opciones terapéuticas en mucopolisacaridosis tipo IIIA. Según los datos presentados en Pamplona en el Congreso Biotec, celebrado en el marco del Biospain 2010, la administración en modelo de ratón de un vector viral adenoasociado para hacer llegar el gen de la sulfamidasa a tejidos somáticos y al SNC ha logrado buenos resultados.

No hay terapia disponible para esta enfermedad lisosomal heredada, que provoca el fallecimiento de los afectados por neurodegeneración y alteraciones no neurológicas. El grupo de Bosch se ha valido del serotipo 9 del citado vector adenoviral en ratones de dos meses afectados de la patología. La administración intravenosa de los vectores que expresaban el gen de la sulfamidasa permitió una regresión en la acumulación lisosomal en todas las regiones cerebrales, además de una reducción en la presencia de marcadores neuroinflamatorios y una mejora de las alteraciones neuromotoras.

Normalización de GAG
El tratamiento, que también logra corregir la acumulación de glicosaminoglicano (GAG) en la totalidad de tejidos somáticos, se ha visto acompañada de un envío de vectores al líquido cefalorraquídeo gracias a una inyección directa en la cisterna magna. Esta terapia en enimales permite una normalización del almacenamiento de GAG, concomitante con una regresión completa de la acumulación lisosomal en neuronas, astrocitos y microglía, además de una ausencia de procesos neuroinflamatorios.
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