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NEUMOLOGÍA
Los correctores de la proteína CFTR, claves en el tratamiento futuro de la fibrosis quística
Carla Nieto, Madrid · 01 Abril 2011 11:38

Presentados los resultados de los últimos estudios en las jornadas “10 años de Fibrosis Quística”.


Durante la celebración de las jornadas “10 años de Fibrosis Quística”, organizadas con la colaboración de la compañía biofarmacéutica Praxis Pharmaceutical, se han presentado los resultados de los ensayos clínicos de tres nuevos fármacos que han presentado excelentes perspectivas para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ), enfermedad que afecta a más de millón y medio de españoles.

“En los últimos diez años, el abordaje de esta enfermedad ha experimentado un giro muy importante. Las investigaciones se han centrado en la corrección de los múltiples defectos que presenta la proteína Conductancia Transmembrana de la Fibrosis Quística (CFTR) y que dan lugar a las distintas formas clínicas de la enfermedad”, explicó el Dr. Nicolás Cobos, pediatra, neumólogo y consultor emérito de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona.

Fruto de esta línea de trabajo son los resultados obtenidos en la investigación de los fármacos que los especialistas denominan correctores de la proteína CFTR, orientados a tratar tres principales mutaciones de la fibrosis quística.
La Dra. Silvia Gartner, neumóloga de la Unidad de Fibrosis Quística en el Hospital Vall d’Hebron, explicó las características de las cinco clases de FQ a las que da lugar la alteración de la CFTR. “Lo que estamos intentando es que esta proteína sea funcional, buscando tratamientos ‘a la carta’ para cada tipo de paciente y cada grupo de anomalías proteicas”.

Los especialistas presentaron los resultados de los estudios en fase III del fármaco VX-770, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, que ha demostrado su eficacia en la mejora de los síntomas respiratorios de aquellos enfermos que presentan la mutación G551D; y de los estudios en fase II del VX-809, de la misma compañía, para los afectados por la mutación Delta F508. “Ambos fármacos han demostrado su eficacia para regular la CFTR y, por tanto, mejoran el trasporte de cloro, sodio y agua dentro de las células dañadas, consiguiendo mejoras profundas y sostenidas en la función pulmonar”, explicó el Dr. Cobos.

Por su parte, el Dr. Carlos Vázquez, responsable de la Unidad de Neumología Pediátrica y Fibrosis Quística del Hospital de Cruces, en Baracaldo, señaló que la administración combinada de ambos fármacos permitirá tratar a los pacientes homocigotos (los que presentan varias mutaciones al mismo tiempo). “Si esta combinación de fármacos confirma su eficacia, podemos decir que se vislumbra una solución definitiva para los enfermos de FQ, pero no hay que perder de vista que se trata de terapias que aún están en fase de investigación”.
Los expertos participantes en las jornadas también destacaron los resultados obtenidos por el medicamento huérfano Ataluren (desarrollado por PTC Therapeutics), actualmente en fase III y que ha demostrado su eficacia en la formación de proteína funcional CFTR en pacientes con FQ que presentan mutaciones sin sentido, las cuales afectan aproximadamente a un 10%.

“Además de los nuevos fármacos se han conseguido también importantes avances en el tratamiento de tres aspectos fundamentales en esta enfermedad: la inflamación, a través de la administración inhalada de la proteína alfa 1 antitripsina; la regulación de las secreciones espesas, mediante nuevas terapias mucolíticas con soluciones salinas hipertónicas; y la infección bronquial crónica, que puede llevar a la destrucción del pulmón y al fallo respiratorio irreversible y para la que contamos con nuevos tratamientos antibióticos capaces de eliminar microorganismos muy resistentes”, señaló el Dr. Cobos.

Durante su intervención, el Dr. Héctor Escobar, pediatra, gastroenterólogo y presidente de la Fundación Sira Carrasco, se refirió a las consecuencias que la insuficiencia pancreática, presente en el 85% de los enfermos, tiene sobre los patrones nutricionales de los pacientes infantiles, desencadenando una malnutrición proteico-energética y la falta de vitaminas. “De ahí la necesidad de administrar a estos niños suplementos de vitaminas liposolubles, especialmente la K”, señaló.

Praxis Pharmaceutical
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