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HEMATOLOGÍA
Posible diana para reducir los síntomas de la leucemia
JANO.es y agencias · 05 Abril 2011 10:28

.Se trata de los inhibidores MEK, en cuyo desarrollo están trabajando varias compañías farmacéuticas.


Los fármacos que bloquean un mecanismo clave en las células podría potencialmente reducir los síntomas de la leucemia, según un estudio de la Universidad de California en San Francisco (Estados Unidos) que se publica en Science Translational Medicine.

Varias compañías farmacéuticas están ya trabajando en estos denominados inhibidores MEK, llamados así por el mecanismo químico que obstruyen. Sin embargo, sólo los ensayos clínicos revelarán si estos fármacos funcionan también en humanos así como lo hacen en los ratones.

Los fármacos inhibidores de MEK podrían tener su mayor beneficio para los pacientes con dos tipos específicos de leucemia: la leucemia mielomonocítica crónica y la leucemia mielomonocítica juvenil. Estos pacientes desarrollan anemia, bazos agrandados, infecciones y riesgo redesarrollar cánceres agresivos letales. La realidad es que a menos que se realice con éxito un trasplante de médula ósea, la mayoría de pacientes mueren de esta enfermedad o de complicaciones asociadas en pocos años después del diagnóstico.

Los investigadores, dirigidos por Ben Braun, crearon en un trabajo anterior ratones modificados genéticamente con leucemia crónica. Estos ratones expresan una forma mutante de la proteína Ras en su médula ósea. La proteína Ras es un importante activador molecular: controla muchos mecanismos de señalización diferentes en una célula, incluyendo el mecanismo MEK.

Aquí, los investigadores decidieron centrarse en el mecanismo MEK al tratar los ratones con un componente químico que inhibe la proteína MEK. En una semana, el tratamiento con el inhibidor revertía los síntomas de la leucemia en los ratones afectados. Por ejemplo, el número de células sanguíneas se reequilibró, es decir, los ratones produjeron más glóbulos rojos y menos leucocitos que los ratones enfermos.

La parte más destacable del estudio es que el inhibidor MEK probablemente funciona al forzar a las células mutantes a comportarse de forma normal, a pesar de su mutación. Los resultados además sugieren que la proteína Ras podría causar enfermedad en parte al desencadenar un desequilibrio de diferentes células de la médula ósea.



Sci Transl Med 2011;3:76ra27
A MEK Inhibitor Abrogates Myeloproliferative Disease in Kras Mutant Mice

University of California, San Francisco
University of California, San Francisco | www.ucsf.edu

Science Translational Medicine
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