DROGAS HUÉRFANAS EN 2012 - AGENCIA EUROPEA DE MEDICAMENTOS

Register of designated Orphan Medicinal Products (alphabetical)
European Medicines Agency - Human medicines - European public assessment reports


Nuevas designaciones marzo 2012

Tratamiento del hiperinsulinismo congénito
Glucagón

Tratamiento de la amiloidosis sistémica causada por beta-2 microglobulina
Hiclato de doxiciclina

Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
(1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il)metil N,N'-bis(2-bromoetil)diamidofosfato

Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar
Nitrito de sodio

Tratamiento de la neumonía causada por Staphylococcus aureus
Anticuerpo monoclonal humano dirigido contra la toxina alfa de Staphylococcus aureus

Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
6-etinil-1-(pentano-3-il)-1H-imidazo[4,5-b]pirazin-2(3H)-ona

Tratamiento de la deficiencia de carbamil- fosfato sintetasa-1
Células madre heterólogas extraídas de tejido hepático humano adulto

Tratamiento de la miopatía hereditaria por cuerpos de inclusión
Ácido siálico



Nuevas designaciones enero 2012


Tratamiento de la hemofilia B
Vector vírico adenoasociado que contiene el gen del factor IX humano


 
Nuevas autorizaciones de mercado

Vyndaqel [tafamidis]
ICON Clinical Research Limited
Reino Unido

¿Qué es Vyndaqel?
Vyndaqel es un medicamento que contiene el principio activo tafamidis. Se presenta en forma de comprimidos (20 mg). 

¿Para qué se utiliza Vyndaqel?
Vyndagel se utiliza para retrasar la neuropatía provocada por la amiloidosis transtiterina, una enfermedad hereditaria que se caracteriza por el depósito de material fibrilar amiloide en diversos tejidos, en particular en nervios periféricos. Vyndagel está indicado para pacientes adultos en la fase inicial de la neuropatía (fase 1). 

Dado el escaso número de pacientes con transtiterina amiloidosis, esta enfermedad se considera "rara", y Vyndagel fue designado "medicamento huérfano" (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 28 de agosto de 2006. 

Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
 
Todos los medicamentos huérfanos en Europa
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm
Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) 
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/landing/epar_search.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&jsenabled=true