Desarrollan una nueva terapia celular para una enfermedad pulmonar rara

03/10/2014 - E.P.

Esta nueva terapia se realiza mediante trasplante de macrófagos

Investigadores del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, han desarrollado con éxito un nuevo trasplante de células para tratar a un grupo de ratones que padecían una enfermedad respiratoria poco frecuente, la proteinosis alveolar pulmonar (hPAP), que podría servir en el futuro para tratar ésta y otras patologías causadas por una alteración del sistema inmune.

El trabajo ha sido publicado en el último número de la revista 'Nature' y en él los autores utilizaron macrófagos, un tipo de células del sistema inmune que se encargar de fagocitar y eliminar todos los cuerpos extraños que se introducen en el organismo.

De este modo, vieron que el trasplante de estas células, bien de forma natural bien modificados genéticamente, permitió corregir la enfermedad en modelos experimentales.

"Estos hallazgos son significativos por las posibles implicaciones más allá del tratamiento de esta enfermedad pulmonar rara", según ha reconocido Bruce Trapnell, uno de los autores del estudio perteneciente a la División de Neonatología y Biología Pulmonar en el Hospital de Cincinnati.

Además, en su trabajo también han identificado una serie de mecanismos que regulan los números y el fenotipo de los macrófagos en los alveolos", según ha explicado Takuji Suzuki, que también ha participado en este trabajo.

En una primera investigación publicada en 2008, Suzuki y Trapnell descubrieron que en estos pacientes los alveolos se llenan de surfactante, una sustancia que producen los pulmones para reducir la tensión superficial y mantener abiertos los alvéolos pulmonares.

Asimismo, vieron que los niños con proteinosis alveolar pulmonar presentan una mutación en los genes del receptor alfa y beta GM-CSF (CSFR2RA o CSFR2RB), lo que reduce la capacidad de los macrófagos alveolares para eliminar el surfactante usado de los pulmones.

El único tratamiento actual para esta enfermedad es el lavado pulmonar completo, que se realiza bajo anestesia general y, dado que se debe repetir con frecuencia, suele afectar a la calidad de vida de los afectados.

Estudios previos habían probado en ratones la eficacia del trasplante de médula ósea, pero requiere el uso de radiación o quimioterapia para destruir la médula ósea existente.

Sin embargo, este novedoso trasplante de macrófagos podría ser eficaz ya que puede conseguir que las células regeneren directamente la médula osea.

Además, el tratamiento demostró ser seguro y bien tolerado por los animales, y consiguió reducir la mortalidad específica por la enfermedad durante el primer año.

Pese a estos esperanzadores resultados, los autores creen que se necesitan estudios adicionales antes de probar la terapia en humanos. Entre otras cuestiones, según apuntan, se debe confirmar en qué medida el organismo procesa el tratamiento después de ser administrado, y qué dosis debe utilizarse en cada caso.