La recuperación de virus antiguos podría potenciar tratamientos genéticos en hígado, músculos y retina

A traves de programas informáticos se han examinado las secuencias de aminoácidos de los AAV más recientes y desgranado el virus para poder reconstruir predecesores sintéticos.

E. P. | cfredaccion@correofarmaceutico.com | 31/07/2015 17:00

La Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard (EEUU) ha realizado una investigación publicada en Cell Reports que recrea el linaje evolutivo de virus adenoasociados para reconstruir una partícula viral útil en terapias genéticas de hígado, músculos y retina. El proyecto, dirigido por Luk H. Vandenberghe, pretende diseñar nuevos tratamientos más seguros y potentes.

Este estudio servirá para diseñar virus de última generación para su uso como vectores de terapias genéticas, y los primeros ensayos clínicos han demostrado que este enfoque ya es útil en aplicación a la ceguera hereditaria y la hemofilia. El reto se encuentra en desarrollar cepas de virus que superen los sistemas inmunitarios de los huéspedes, y para ello recurrieron a analizar las secuencias de aminoácidos de los AAV más recientes y desgranar el virus para reconstruir posteriormente nueve predecesores sintéticos.

El más antiguo, el Anc80 resultó ser igual o superior en niveles de trasferencia en ratones que los AAV contemporáneos, pero este no produce toxicidad y es menos susceptible al sistema inmune.

Para futuros estudios, los investigadores analizarán la evolución de interacción entre virus y huésped mientras buscan mejores vectores de aplicación clínica. Además se encuentra entre sus planes probar el potencial del Anc80 como tratamiento de enfermedades de hígado y retina.