Los enfermos de FQ solicitan fácil acceso a medicamentos innovadores

La reclamación del combinado lumacaftor/ivacaftor, de Vertex, que frena la progresión de la FQ, protagoniza un nuevo día mundial de esta enfermedad rara.

Redacción/Madrid | 25/04/2018 12:25

Autor: Archivo

En el Día Nacional de la Fibrosis Quística, la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha vuelto a reclamar la aprobación de financiación para el combinado lumacaftor / ivacaftor (Orkambi) y a denunciar que se está poniendo en juego la vida de los pacientes por un desacuerdo económico entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio que lo comercializa, Vertex.

La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en nuestro país de uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Es una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos, sobre todo pulmones y páncreas. La complejidad de su tratamiento afecta notablemente a la actividad diaria y calidad de vida del paciente. Las exacerbaciones pulmonares frecuentes que sufren los pacientes provocan un deterioro acelerado de la función pulmonar y aumentan el riesgo de muerte y el consumo de recursos, lo cual se traduce en un aumento del coste del manejo de la enfermedad. Además, las exacerbaciones pulmonares presentan un gran impacto sobre la calidad de vida del paciente y son un importante factor predictor de mortalidad o trasplante de pulmón. En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación.

La combinación lumacaftor/ivacaftor, aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) desde hace más de dos años, está indicada para las personas con FQ con dos copias de la mutación F508D (la más común en nuestro país). Sin embargo, la comisión de precios del Ministerio de Sanidad emitió el pasado 5 de enero un acuerdo "desfavorable" respecto a su financiación, por lo que de momento no estará incluido en la cartera pública de medicamentos y las 200 personas que podrían beneficiarse de él continuarán con tratamientos paliativos, ingresos frecuentes, uso masivo de antibióticos y la posibilidad de tener que someterse a un trasplante pulmonar.

Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de FQ, ha dicho que "más de dos años de retraso es mucho tiempo para nuestro colectivo. Estamos hablando de una enfermedad degenerativa, y este fármaco es el primero que trata la base del problema y no sus síntomas (en la mutación más agresiva). Instamos a las partes a un entendimiento urgente por el bien de los pacientes cuyas vidas están en juego". La presidenta de la Federación ha añadido que el laboratorio pide "cifras astronómicas" a las que "ni el Ministerio español ni ninguno otro podría hacer frente". Y ha recordado que Orkambi no cura la enfermedad, un hecho que debería justificar un coste menor del que en estos momentos pide la farmacéutica.