Nuevo enfoque para tratar el Parkinson con terapia génica
Nanocuerpos dirigidos al proteasoma eliminan las acumulaciones tóxicas de alfa sinucleína en un modelo animal de la enfermedad.
Un equipo de investigación internacional dirigido por Jeffrey Kordower ha diseñado un fragmento de anticuerpo con el que es posible eliminar la forma patogénica de la alfa sinucleína en el interior de las células nerviosas. La acumulación de formas insolubles de esta proteína es un rasgo patológico característico de la enfermedad de Parkinson, por lo que el fragmento, también conocido como nanocuerpo, podría ofrecer un nuevo enfoque en el tratamiento.
Kordower indica que los nanocuerpos se distinguen de los anticuerpos convencionales por presentar un único dominio de unión, por su mayor sencillez en términos de diseño genético y facilidad en la entrega. En el actual estudio los investigadores han utilizado un modelo en el que los nanocuerpos son expresados intracelularmente en una proteína de fusión portadora de un dominio de direccionamiento al proteasoma, presentando la capacidad de modular las concentraciones de la forma monomérica de la proteína diana. En ratas que sobre-expresan alfa sinucleina la inyección de vectores codificantes para un nanocuerpo en la sustancia negra cerebral redujo los niveles de fosforilación de un residuo de la alfa sinucleína considerado como marcador patológico.
El tratamiento también resultó en el mantenimiento del tono dopaminérgico en el cuerpo estriado y en un aumento de las concentraciones de dopamina, con una modesta reducción de la sintomatología relacionada con el comportamiento. En un siguiente paso los científicos planean repetir estos experimentos con una versión humanizada de los nanocuerpos.
por IM Médico Publimas Digital s.l.
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