El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC)
En la investigación de las enfermedades raras, la coordinación de esfuerzos es clave para conseguir el éxito y maximizar los escasos recursos. Compartir información, datos y muestras a nivel mundial, además de requisitos reguladores, son necesarios para estimular la investigación. Necesitamos evitar la duplicidad de esfuerzos y deben crearse lazos entre los equipos que trabajan en asuntos similares.Esta es la premisa que hay detrás de la creación del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), una ambiciosa iniciativa internacional para aunar recursos y armonizar políticas que aceleren la investigación.
El IRDiRC fue puesto en marcha en abril de 2011 tras una iniciativa de la Comisión europea y el Instituto Nacional de Salud de EEUU. Reúne a agencias reguladoras, investigadores, representantes de grupos de pacientes, miembros de la industria farmacéutica y profesionales sanitarios.Los dos objetivos principales del Consorcio son proporcionar 200 nuevas terapias para las enfermedades raras y herramientas de diagnóstico para la mayoría de las enfermedades raras para el año 2020.
“Tanto los pacientes con enfermedades raras, como su pericia y conocimiento son realmente excepcionales, y resulta de un gran valor añadido la colaboración europea e internacional,” dice Valentina Botarelli, asesora de asuntos europeos de EURORDIS. “El IRDiRC es realmente la primera iniciativa global para coordinar esfuerzos en todo el mundo en el campo de la investigación de las enfermedades raras. Constituye un gran salto en la investigación de las enfermedades raras en un futuro próximo.”
El IRDiRC será un marco científico y político para “guiar las actividades de investigación y promover la colaboración entre las partes interesadas para explorar sistemáticamente las oportunidades para acelerar el desarrollo de diagnósticos y terapias para las enfermedades raras”. El Consorcio asegurará que todo el trabajo se comparta de una manera justa entre los países y evitará la financiación solapada pero no financiará la investigación como tal. La financiación de la investigación seguirá siendo facultad de las agencias de financiación públicas (o privadas) pero manejará un dinero para financiar tareas de coordinación. Cada investigador tiene la libertad de entrar a formar parte del Consorcio siempre que su programa de investigación adopte los objetivos generales y políticas del Consorcio y contribuya con al menos 10 millones de euros en 5 años.
En la actualidad, las siguientes agencias gubernamentales de financiación se han unido oficialmente al Consorcio: la Comisión europea, el Instituto Nacional para la Salud (EEUU), el Instituto canadiense de Investigación Sanitaria (Canadá), la Agencia Nacional de Investigación INSERM (Francia), el Ministerio Federal de Educación e Investigación (Alemania), el Instituto Nacional de Salud Carlos III (España), la Organización de Investigación y Desarrollo Sanitario (Holanda), El Instituto Nacional de Investigación Sanitaria (RU). También se unieron como miembros de pleno derecho la Asociación francesa para la Distrofia Muscular (AFM) y Telethon Italia, agencias no gubernamentales.
Hasta ahora se han celebrado tres talleres: una reunión preparatoria en Reykjavík, Islandia en octubre de 2010, una reunión oficial de lanzamiento del proyecto en Bethesda, EEUU en abril de 2011 y una tercera conferencia en Montreal, Canadá en octubre de 2011. Cada uno de estos hitos ha reforzado el compromiso por parte de todas las partes interesadas con los objetivos declarados del Consorcio. Todos han coincidido en la necesidad de establecer y proporcionar el acceso a muestras y datos armonizados, cumplir con la caracterización clínica y molecular de las enfermedades raras, dar un empuje a la investigación traslacional, preclínica y clínica, y hace que los procesos éticos y reguladores sean más eficientes.
EURORDIS ha jugado un papel vanguardista desde el principio. Junto a la AFM, nuestro compañero de estrategias NORD de EEUU, la Alianza Genética de EEUU y otras organizaciones dirigidas por pacientes, hemos estado presentes en todas las reuniones para representar los intereses de los pacientes. También fue una oportunidad para divulgar el más reciente Informe sobre las necesidades de los pacientes y prioridades en la investigación de las enfermedades raras de EURORDIS.
“Los pacientes con enfermedades raras siempre han sido la voz más fuerte en defensa de la cooperación internacional, notablemente en el campo de la investigación. La presencia de los pacientes de enfermedades raras garantiza la implicación democrática de la sociedad civil en asuntos de política que les afecta directamente,” dice el director ejecutivo de EURORDIS, Yann Le Cam. “Da más credibilidad a todo el Consorcio y una oportunidad de estar al tanto del objetivo final”.
EURORDIS ha participado activamente en los debates sobre financiación preclínica y clínica. En la reunión de Montreal trabajamos estrechamente con los grupos de trabajo reguladores de la EMA y FDA para proponer medidas concretas y así acercarnos al objetivo de 200 nuevas terapias para el año 2020. La principal sugerencia es dirigir estos productos que tienen más posibilidad de éxito (medicamentos huérfanos con designación en la UE y EEUU). Los proyectos preclínicos y clínicos que desarrollan modelos apropiados para generar datos humanos idóneos deberán también estimularse para desarrollar compuestos, sin designación huérfana, con un alto potencial para las enfermedades raras. En todos los casos, el consejo científico (Protocolo de Asistencia en la UE) deberá ser obligatorio y una condición para la financiación para maximizar las posibilidades de éxito.
El Consorcio estará gobernado por un Comité Ejecutivo y tres Comités Científicos, abarcando Diagnóstico, Terapias y aspectos Horizontales (que incluyen la historia nacional, biobancos, registros etc.). Los Comités Científicos darán consejo al Comité Ejecutivo sobre las prioridades de investigación para la futura inversión I + D y sobre el progreso en la investigación financiada.
La Dra Maria Mavris, directora de Desarrollo Terapéutico de EURORDIS, fue elegida para representar a los pacientes en el Comité Científico de Terapias. EURORDIS está aún haciendo un llamamiento a representantes de pacientes para que entren a formar parte del Comité Ejecutivo.
“En menos de dos años el IRDiRC ha asegurado el compromiso de las agencias de investigación y la comunidad de investigación y ha aceptado su administración. Si se mantiene este dinamismo, creemos que habrá más terapias disponibles para los pacientes de enfermedades raras en la próxima década,” argumenta Yann Le Cam. “¡A por ello!”
Encuentra más información en la web de la DG de Investigación e Innovación de la Comisión europea.
Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de Febrero 2012
Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © Inserm/Patrice Latron & EURORDIS
El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) www.eurordis.org
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