DROGAS HUÉRFANAS APROBADAS POR LA EMA EN EL PERÍODO diciembre 2011/Enero 2012 || European Medicines Agency - Human medicines - European public assessment reports

Nuevas designaciones enero 2012   

Tratamiento de linfoma cutáneo de células T
Brentuximab vedotina


Tratamiento de la policitemia vera
Oligonucleótido quimérico dirigido contra el microARN-451 que consiste de ácido nucléico bloqueado y desoxinucleósido con enlaces fosforotioato


Prevención de la sepsis en neonatos prematuros en riesgo y con edad gestacional igual o menor a 32 semanas
Lipopolisacárido de Ochrobactrum intermedium


Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Combinación liposomal de citarabina y daunorrubicina


Tratamiento del linfoma de células T periféricas (ganglionar, otros extraganglionares, leucémico/diseminado)
Mogamulizumab

El tratamiento de la toxicidad por mercurio
N,N'-bis(2-mercaptoetilo)isophthalamide


Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Fenilacetato de ornitina


Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Homodímero recombinante de la anexina V humana


Tratamiento de la acromegalia
Proteína recombinante que consiste en la hormona liberadora de hormona de crecimiento humana modificada y los dominios de translocación y endopeptidasa de la toxina botulínica de serotipo D


Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Fenilbutirato de sodio


 
Nuevas designaciones diciembre 2011  
 
Tratamiento de la fibrosis quísticaCisteamina


Tratamiento de la amaurosis congénita de Leber de tipo 4
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que contiene el gen humano AIPL1


Tratamiento del linfoma de Hodgkin
Resminostat


Tratamiento adyuvante a la terapia citotóxica en la leucemia mieloide aguda
Plerixafor


Tratamiento de la policitemia vera
Interferón alfa-2b pegilado sobre prolina


Tratamiento del cáncer de páncreas
Irinotecán nanoliposomal


Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
4-[[9-[(3S)-tetrahidro-3-furanil]-8-[(2,4,6-trifluorofenil)amino]-9Hpurin-
2-il]amino]-trans-ciclohexanol


Tratamiento de la ataxia de Friedreich
Interferón gamma


Tratamiento de la anemia drepanocítica
Haptoglobina humana


Tratamiento del síndrome de Leigh

Alfa-tocotrienol quinona 


Ampliación de las indicaciones  

Soliris
[eculizumab]Alexion Europe SAS
France

¿Qué es Soliris?Soliris es un concentrado con el que se prepara una solución para perfusión. Contiene el principio activo eculizumab.

¿Para qué se utiliza Soliris?Soliris recibió la designación de medicamento huérfano el 17 de octubre de 2003 y la Autorización de Comercialización el 20 de junio de 2007 para el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

Después de hacer observaciones clínicas complementarias, Soliris recibió una ampliación de la indicación para el síndrome hemolítico-urémico atípico (SHU D-) el 24 julio de 2009 y obtuvo la Autorización de Comercialización el 29 de noviembre de 2011 para esta ampliación de la indicación.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y el síndrome hemolítico-urémico atípico SHU D- son dos enfermedades raras, y potencialmente mortales que provoca la descomposición de los glóbulos rojos con las siguientes complicaciones médicas. La HPN se traduce en anemia (pocos glóbulos rojos), trombosis (formación de coágulos en los vasos sanguíneos), pancitopenia (bajo nivel de glóbulos) y orina oscura, y el SHU D- se traduce en anemia, trombocitopenia (descenso del número de plaquetas, que ayudan a coagular la sangre) e insuficiencia renal.

Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
 
Todos los medicamentos huérfanos en Europa
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) 
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