ESPAÑA
LA TERAPIA CON ECULIZUMAB REDUCE EL RIESGO DE COMPLICACIONES
En hemoglobinuria paroxística nocturna, mejor supervivencia
Un estudio realizado en la Universidad de Leeds, en Inglaterra, ha demostrado que los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que reciben tratamiento con eculizumab tienen menos riesgo de complicaciones y un índice de supervivencia similar a la población general.
Karla Islas Pieck. Barcelona - Viernes, 25 de Febrero de 2011 - Actualizado a las 00:00h.
Anita Hill y Álvaro Urbano, durante la IV Reunión sobre Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.
El tratamiento con eculizumab es eficaz para evitar la aparición de complicaciones y mejora de forma muy significativa el pronóstico de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), ya que consigue que su supervivencia sea similar a la de la población general, según los resultados de un estudio dirigido por Peter Hillmen, del departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James, de Leeds (Inglaterra), que se ha discutido durante la IV Reunión HPN, organizada por el laboratorio Alexion en Barcelona.
El trabajo recoge datos del seguimiento durante 8 años de 79 pacientes con HPN y demuestra que el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de desarrollar una trombosis, que es la causa de muerte más frecuente entre los pacientes con esta enfermedad rara, según ha explicado Anita Hill, del Hospital St. James y una de las investigadoras principales del estudio.
Ha detallado a Diario Médico que hace más de una década la esperanza de vida de los pacientes con HPN no superaba los 20 años tras el diagnóstico. Es importante tener en cuenta que esta patología puede debutar en cualquier etapa de la vida, aunque es más frecuente que aparezca entre los 20 y los 30 años de edad.
Enmarcada en el grupo de las conocidas como enfermedades raras, la HPN es un trastorno adquirido de la célula madre hematopoyética pluripotente que origina un clon de células que adquieren una mutación somática en el gen PIG-A y que condicionan la carencia de la expresión de proteínas ancladas a la membrana a través del glicosil-fosfatidil-inositol, lo que produce un incremento de la susceptibilidad al complemento del sistema inmunitario.
Uno de los principales problemas que ocasiona este trastorno es que desencadena el proceso de hemólisis y cuando éste alcanza niveles altos, aumenta de manera considerable el riesgo de sufrir trombólisis de repetición y empeora la calidad de vida de los pacientes, ha precisado Álvaro Urbano, director del Instituto de Hematooncología del Hospital Clínico de Barcelona, que es el centro de referencia para esta enfermedad en Cataluña y que cuenta con 22 casos en seguimiento.
Actualmente el único tratamiento disponible para esta patología es eculizumab, un bloqueador del complemento que evita la destrucción de los glóbulos rojos y que ha mejorado de manera muy importante el pronóstico de estos enfermos en los últimos años.
La HPN también puede ocasionar aplasia medular en algunos pacientes y hasta el momento no se dispone de un tratamiento curativo para este trastorno tan invalidante.
OTRAS ENFERMEDADES RARAS
En el mundo se han identificado entre seis mil y siete mil enfermedades raras y se estima que en España hay unos tres millones de personas afectadas por alguna de ellas. En Europa se considera patología rara aquella que afecta a menos de una de cada 2.000 personas y entre ellas se encuentran la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, las ataxias hereditarias o la fibrosis quística. El Centro de Diagnóstico Genético Molecular del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), que dirige Víctor Volpini, se ha especializado en la investigación traslacional de estas enfermedades y estudia cada año más de 1.500 muestras de ADN procedentes de hospitales y centros de todo el mundo para facilitar su diagnóstico.
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