Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en:ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

Designaciones de medicamentos huérfanos

enero 2014

Tratamiento del mesotelioma maligno
Amatuximab

Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/ linfoma con pequeños linfocíticos
Inecalcitol

Tratamiento de la hemorragia subaracnoidea por rotura de aneurisma
Nitrito de sodio

Tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis delta
Lonafarnib

Tratmiento de la miotonia distrofica
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol

Tratamiento de la infección por adenovirus en pacientes beneficiarios de un trasplante alogénico de hemocitoblastos
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo

Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
ácido obeticólico

Tratamiento del mesotelioma malign
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol

Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol

Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Alantoína

Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo

Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida

Diciembre 2013

Tratamiento de la fibrosis quística
Óxido nítrico

Tratamiento de hipoparatiroidismo
Hormona paratiroide recombinante humana

Tratamiento del glioma
Células y lisados celulares alogénicos y autólogos haptenizados e irradiados, derivados de glioblastoma

Tratamiento del linfoma follicular
Ibrutinib

Prevención de la enterocolitis necrotizante
Bifidobacterium bifidum y Lactobacillus acidophilus

Tratamiento de síndrome de Alagille
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano

Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano

Tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano

Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano

Prevención del fallo del acceso arteriovenoso en los pacientes en hemodiálisis
Elastasa pancreática humana recombinante de tipo I

Tratamiento de Síndrome de Dravet
Clorhidrato de fenfluramina

Tratamiento del dengue
Poli[ester de poliethilene glycol del acido 2-[(4-{[1-carboxy-2(hexadecilcarbamoil)ethil]sulfanil}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoil-(2-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hydroxi-4oxo-1,4-dihydropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}ethil]sulfanil}-3-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hidroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}propanamido)-3-(3-hydroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)propanoil Ethil ester) )-methoxi]acetil}oxi)butil)sulfanil]-3-(hexadecilcarbamoil)propanoico]

Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 modificado con estructura biespecífica contra los factores IX, IXa, X y Xa

Noviembre 2013

Tratamiento del glioma
Leucocitos autólogos expandidos ex-vivo tratados con5-aza-2’-desoxicitidina

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (sindrome de Hunter)
Anticuerpo monoclonal recombinante humano del receptor de insulina fusionado a iduronate 2 sulfatase

Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Sorafenib tosilato

Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Sorafenib tosilato

Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Defibrotida

Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Tivantinib

Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Ibrutinib

Prevención de la disfunción del acceso arteriovenoso en los pacientes sometidos a la creación quirúrgica de un acceso arteriovenoso para la hemodiálisis
Sirolimus

Para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Anticuerpo monoclonal humano anti interleucina 13 humana

Tratamiento de las lesiones de la médula espinal
Péptido sintetico de doce amino ácidos desiñado segun el órgano subcomisural-espondina

Tratamiento del cáncer de ovario
Trebananib

Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Soraprazán

Octubre 2013

Tratamiento de déficit del factor VII
Proteina de fusion recombinante compuesta del factor VIIa de coagulacion humano unido a la albumina humana

Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina

Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgM antiproteína 78 glucosa regulada

Tratamiento de la sarcoidosis
L-Pir-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-LSer

Tratamiento del síndrome de dolor regional complejo
Ácido zoledrónico

Tratamiento del síndrome de Allan-Herndon-Dudley
Ácido 3,5-Diiodotiropropiónico

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Naproxcinod

Tratamiento de la fibrosis quística
Oligonucleótido antisentido dirigido a la mutación delta F508 del CFTR

Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
Células CD34 + autologas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano del síndrome de Wiskott-Aldrich

Julio y Agosto 2013

Tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar
Factor estimulador de colonias de granulocitos-macrófagos

Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos

Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Moxetumomab pasudotox

Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Hemina humana

Tratamiento de los timomas malignos
Belinostat

Tratamiento del cáncer de páncreas

(1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il) metil N,N'-bis(2-bromoetil) diamidofosfato

Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Daratumumab

Tratamiento del cáncer de ovario
Fosbretabulina trometamol

Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Células alogénicas progenitoras de neuronas motoras procedentes de células madre embrionarias humanas

Prevención de la reinfección por hepatitis B post trasplante hepático
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el virus de la hepatitis B

Tratamiento del linfoma follicular
(S)-3-(1-(9H-purina-6-ilamino)etil)-8-cloro-2-fenilisoquinolin-1(2H)-ona

Tratamiento de la ataxia telangiectasia
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos humanos

Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamiento de la hiperargininemia
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamiento de déficit de N-acetilglutamato sintetasa (NAGS)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia hiperamonemiahomocitrulinuria;síndrome HHH)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto

Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Epitelio corneal humano autólogo expandido ex-vivo que contiene células madre

Tratamiento del osteosarcoma
Complejo lipidico de cisplatino

Tratamiento de la acromegalia
Acetato de octreotida (vía oral)

Tratamiento del linfoma nodal de la zona marginal
Idelalisib

Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Idelalisib

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Trans N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil) ciclohexano-1, 4-diamina bisclorhidrato

Tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante
Tolvaptán

Tratamiento de la osteonecrosis no traumática
Celulas de la medula osea humana alogenicas derivadas de osteobastos poco diferenciados

Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18

Tratamiento de las infecciones pulmonares por Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quística
Anticuerpo recombinante anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab’

Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana recombinante modificada por fusion de dos cadenas polipetidicas hidrofilica

Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Apremilast

Tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Budesónida

Tratamiento de la mastocitosis
Cladribina

Tratamiento de la deficiencia congenital de sucrose-isomaltase
Sacrosidase

Tratamiento de la anemia drepanocítica
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoil-3-O-(sodio(2S)-3-ciclohexilpropanoato-2-il)-β-D-galactopiranosil]-4-O-(α-L-fucopiranosil)-5-orotilamidociclohexano-1-ácido carboxílico etil-2-amidil-etiloxi-2-acetil-(8-amino-1,3,6-naftalenotris sodiosulfonato) amida

Tratamiento para la neuromielitis óptica
Eculizumab

Tratamiento del linfoma extranodal de la zona marginal del tejido linfoide asociado a mucosas (linfoma MALT)
Idelalisib

Tratamiento del linfoma esplénico de la zona marginal
Idelalisib
 

Junio 2013

Tratamiento de la fibrosis quística
4,6,4’-trimetilangelicina

Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Diclorhidrato de 5-[1-(2,6-diclorobencil)piperidina-4-ilmetoxi]quinazolina-2,4-diamina

Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Clorito de sodio

Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural

Tratamiento de la paquioniquia congénita
Oligonucleótido sintético de doble cadena de siRNA dirigido contra la mutación 6a N171K de la queratina

Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural

Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Células humanas inmortalizadas de hepatoblastoma C3A

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante

Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos

Tratamiento de retinosis pigmentaria
Unoprostona isopropilo

Tratamiento de la miotonía no distrófica
Clorhidrato de mexiletina

Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de célula B
Inotuzumab Ozogamicina

Tratamiento del carcinoma adrenocortical
N-[2,6-bis(1-metiletil)fenil]-N’-[[1-[4-(dimetilamino)fenil]ciclopentil]metil]urea, sal clorhidrato

Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénico ampliadas ex vivo en medio sintético

Tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva de la transglutaminasa-1-deficiente
Transglutaminasa 1 recombinante humana encapsulada en liposomas

Tratamiento de la fibrosis quística
Mutante CXCL8 humano recombinante

Tratamiento del mesothelioma malign
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil) piramidina-2-il}amino) benzamida

Tratamiento de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con deterioro de la inmunidad mediada por células
Maribavir

Tratamiento de la adenosina deaminasa deficiente en lainmunodeficiencia severa combinada
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gen humano de la ADA

Tratamiento de retinosis pigmentaria
Factor humano recombinante de crecimiento del nervio

Abril 2013

Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Lenvatinib

Tratamiento del glioma
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-yl]-quinolina-6-carboxamida monohidrato

Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Lenvatinib

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
R, S-O-(3-piperidino-2-hidroxi-1-propil) - dihidrocloruro de ácido nicotínico amidoxima

Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Nintedanib

Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina

Marzo 2013

Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante

Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato

Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab

Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona

Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil]

Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T

Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188

El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab

Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana

Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato

Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico

Febrero 2013

Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3

Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide

Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona

Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys

Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico

 Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos

Enero 2013

Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida

Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac

Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante

Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas

Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina

Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas

Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de labeta A-T87Q –globina humana

Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6

Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol

Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana

Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida

Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano