Revierten la retinitis pigmentosa en modelo murino con el empleo de la técnica CRISPR

Javier Cotelo | 02/05/2017 00:00

El equipo de Kang Zhang, del Instituto de Ingeniería Médica de la Universidad de California en San Diego, ha conseguido reprogramar los fotorreceptores retinianos denominados bastones, empleando la terapia de edición genética CRISPR/ Cas9 para después convertirlos en conos funcionantes, revirtiendo la degeneración celular y restaurando la función visual en un modelo murino de retinitis pigmentosa.

Con la técnica CRISPR desactivaron bien un gen denominado Nrl o un factor de transcripción llamado Nr2e3, reprogramando los bastones para que se transformen en conos, menos vulnerables a las mutaciones génicas que causan la citada retinopatía. El estudio publicado en Cell Research objetivó mediante electrorretinografía que los fotorreceptores en los ratones vivos habían mejorado su función.