Los Medicamentos Huérfanos

"Los medicamentos huérfanos" son productos medicinales que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades o desordenes que amenazan la vida o que son muy serias y que son raros. A estos medicamentos se les llaman "huérfano" porque la industria farmacéutica tiene poco interés, bajo las condiciones normales del mercado, para desarrollar y poner en el mercado productos dirigidos solamente a una pequeña cantidad de pacientes que sufren de condiciones muy raras.

¿Qué es un medicamento huérfano?

Productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades que ponen en riesgo la vida, o muy graves o enfermedades que son raras.

Promover el desarrollo de un medicamento huérfano

El creciente número de enfermedades raras que esperan tratamiento es un importante asunto de salud pública.

Designación de un Medicamento Huérfano

El primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento huérfano es obtener la designación de Medicamento Huérfano.

Nuestro papel

EURORDIS juega un papel importante en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos a través de su participación en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos.

Implicación de los defensores de los pacientes

Los defensores de los pacientes están implicados de manera activa en el desarrollo de los medicamentos huérfanos y asuntos reguladores.

Acceso a los medicamentos huérfanos

Un buen medicamento para un paciente de una enfermedad rara es un medicamento que esté disponible en el país donde vive y a la vez sea asequible.

Uso Compasivo

Cuando se está desarrollando un medicamento nuevo, los pacientes quieren saber cuándo estará disponible. No todos los pacientes pueden esperar hasta el final de los ensayos clínicos y la evaluación de la solicitud de autorización de comercialización. Los Programas de Uso Compasivo están diseñados para satisfacer estas necesidades.