jueves, 17 de marzo de 2011

Una terapia génica fase II revierte el Parkinson - DiarioMedico.com

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ESPAÑA
LA INFUSIÓN DEL GEN FACILITA LA LABOR DE GABA
Una terapia génica fase II revierte el Parkinson
Los resultados del primer ensayo en fase II sobre una terapia génica en Parkinson se publican en el último número de Lancet Neurology. La infusión del gen GAD mejora sensiblemente las carencias motoras.



Redacción - Jueves, 17 de Marzo de 2011 - Actualizado a las 00:00h.


En las histologías se aprecian alteraciones en la sustancia negra.


La terapia génica sigue generando posibilidades preclínicas. Un equipo multicéntrico estadounidense revela en el último número de Lancet Neurology los resultados del primer ensayo exitoso en fase II con terapia génica en enfermedad de Parkinson. El tratamiento, conocido como NLX-P101, reduce significativamente las alteraciones motoras de los afectados gracias a la introducción de un gen en el cerebro que normaliza la señalización química.

La publicación supone la culminación de 20 años de trabajo de Michael Kaplitt, del Hospital Presbiteriano de Nueva York y de la Universidad Weill-Cornell, y Matthew During, que desarrolló su trabajo en la Universidad de Yale y que ahora trabaja en la de Ohio. Ambos señalan que el ensayo sugiere que no sólo la enfermedad de Parkinson, sino otras patologías neurodegenerativas, podrían beneficiarse de la terapia génica, que supone una alternativa al abordaje farmacológico y a la estimulación cerebral profunda.

La inyección de la terapia génica en ambos hemisferios y el uso de un nuevo sistema de liberación marcan las diferencias con respecto a la fase I

Las mejoras, en cifras


En el estudio, 45 pacientes afectados de Parkinson moderado, que no habían podido ser controlados con el tratamiento convencional, se dividieron en dos grupos: uno fue tratado con la terapia génica y otro sometido a la llamada cirugía placebo (en la que el afectado cree haber sido intervenido para solucionar su problema). Los resultados son prometedores. La mitad de los pacientes tratados con NLX-P101 mostraron mejoras motoras muy significativas, en comparación con el 14 por ciento del grupo control.

Concretamente, los autores cifran las mejoras en un 23 por ciento, comparado con un 12 por ciento del grupo cirugía placebo. Los resultados se mantuvieron a lo largo de seis meses.Los investigadores se han basado en el gen ácido glutámico decarboxilasa (GAD), que señaliza el inhibidor de neurotransmisión GABA.

La infusión del material genético se produjo directamente en el núcleo subtalámico, de manera que GAD favoreciera la liberación de GABA y el equilibrio neuronal. Si en la fase I del ensayo los afetados sólo recibieron la terapia génica en un hemisferio cerebral, en la fase II se trabajó sobre ambos. Otra novedad reside en el sistema de liberación, que permite la infusión de forma extrahospitalaria.

El grupo control también merece atención, pues la cirugía placebo utilizada es también novedosa. Los pacientes veían y escuchaban una grabación de una cirugía subtalámica y, además, eran tratados con el sistema de infusión propio de la terapia génica, pero con una solución salina.

CASI DOS DÉCADAS DESPUÉS...

Esta terapia génica dio sus primeros pasos en 1994, cuando Kaplitt y During, cofundadores de Neurologic Inx, publicaron en Nature Genetics que el vector viral AAV podría ser efectivo en terapias génicas cerebrales. Posteriormente, en 2002, dieron un paso más al revelar en Science los primeros efectos beneficiosos de la terapia AAV-GAD en Parkinson. La fase I del ensayo se llevó a cabo en el Hospital Presbiteriano de Nueva York y supuso la primera fase I a escala mundial basada en una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas. The Lancet y PNAS publicaron los resultados en 2007.

Cerebro afectado de Parkinson (2 de 2)
Las tomografías muestran un cerebro afectado de Parkinson. (DM)


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