ESPAÑA
HACE AÑOS SE PASÓ DEMASIADO RÁPIDO DEL MODELO ANIMAL AL HUMANO
La terapia génica para la hemofilia aún debe madurar
Con la profilaxis como primera opción, el abordaje de la hemofilia confía en las inyecciones de factor VIII hasta la aparición de más novedades. Aparte de la terapia génica, que deberá esperar al menos una década, hay moléculas en desarrollo que pueden aportar a medio plazo.
José A. Plaza - Jueves, 31 de Marzo de 2011 - Actualizado a las 00:00h.
Uno de los principales objetivos en el abordaje de la hemofilia sigue siendo el control de las hemorragias del sistema articular y muscular, con la profilaxis por bandera. En una reunión organizada por el Hospital La Paz, de Madrid, y la compañía Baxter se ha debatido la actualidad de la terapia de reemplazo con factores de coagulación y se ha bosquejado el futuro de la terapia génica.
La Paz es uno de los centros de referencia en España, ya que trata el 25 por ciento de afectados, según han explicado su gerente, Rafael Pérez Santamarina, y su subdirector médico, Manuel de la Puente. Víctor Jiménez Yuste, jefe de sección del Servicio de Hematología, ha apuntado que en España hay alrededor de 3.000 afectados de hemofilia, con un 51 por ciento de pacientes con enfermedad leve y un 32 por ciento de carácter grave (la mayoría, el 86 por ciento, sufren el tipo A).
Jiménez Yuste destacó que la profilaxis está bien establecida en menores (alrededor de un 70 por ciento), aunque las cifras de profilaxis primaria están todavía por debajo de otros países. En adultos la prevención está menos controlada.
En líneas generales, citó como retos reducir la edad de diagnóstico, aumentar la profilaxis y minimizar episodios hemorrágicos y artropatías. Además, cree que la incidencia de inhibidores que complican el tratamiento en los tipos A y B, que puede llegar al 20 por ciento, es aún un problema.
También se refirió a las posibilidades de la terapia génica. "Hace años se dieron pasos muy acelerados, y concretamente se pasó demasiado rápido del modelo de ratón al humano". Actualmente ya se ha podido curar la hemofilia en modelo de perro, pero el salto al hombre "deberá esperar al menos una década, que es lo mismo que se tardó se pasar del ratón al perro". En todo caso, los investigadores ven en la hemofilia una enfermedad idónea para la terapia génica, ya que "la inserción del gen en el vector es relativamente sencilla y los niveles plasmáticos requeridos también lo son". Bruce Ewenstein añadió que "el principal problema es que el organismo sigue viendo en la inserción del virus una infección, por lo que la mayor parte de la producción del factor se pierde al quedar eliminada. Superar la barrera inmunológica es uno de los principales retos".
Moléculas en desarrollo
Friedrich Scheiflinger, vicepresidente de I+D de la división de Hemofilia y Hematología de Baxter, explicó los desarrollos de la compañía. Un aptámero sintético oral inhibidor de la vía de señalización del factor tisular y un polisacárido sulfatado no anticoagulante, fucaoidan, también oral y pensado para usarse junto a las inyecciones de factor VIII, son dos de los más destacados.
Además, se está desarrollando un factor recombinante para la enfermedad de Von Willebrand, cuyos resultados en fase I sugieren eficacia y seguridad en los tipos I y III, y una proteasa de unión al factor Von Willebrand como terapia sustitutiva.
EVOLUCIÓN A CADA MOMENTO
Bruce Ewenstein, vicepresidente de Ciencias Clínicas y Médicas de Baxter Biociencia, repasó en su intervención los hitos más destacados en la evolución del tratamiento: "El abordaje ambulatorio marcó los años 70; la mayor eficacia y seguridad terapéutica destacaron en los años 90 gracias a la recombinación; los registros de tolerancia inmunogénica y el conocimiento de los riesgos de los inhibidores protagonizaron el cambio de siglo, y las ventajas de la profilaxis mandan en los últimos años". Ewenstein se preguntó qué mejoras pueden llegar en una enfermedad ya cronificada. Entre ellas, destacó "mejorar los modos de administración, reducir la frecuencia de las infusiones y optimizar los cuidados ambulatorios".
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