▲ Tratamiento del glioma
7-beta-hidroxi-3-colesteril oleato-beta
▲ Tratamiento de la renitis pigmentosa liada a rodopsina
Vector viral adeno asociado conteniendo ADN que codifica un iARN para rodopsina/vector viral adeno asociado conteniendo un gen de rodopsina
▲ Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células hepáticas heterólogas humanas (para infusión)
▲ Tratamiento de la hiperargininemia
Células hepáticas heterólogas humanas (para infusión)
▲ Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células hepáticas heterólogas humanas (para infusión)
▲ Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células hepáticas heterólogas humanas (para infusión)
▲ Tratamiento de la anemia de Fanconi variante A
Vector lentiviral conteniendo el gen de la anemia de Fanconi A (FANCA)
▲ Tratamiento de la quilomicronemia familiar
Lomitapida
▲ Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Clorihidrato de N-[(2S)-2,3-dihidroxipropil]-3-[(2-fluoro-4-iodofenil)amino] isonicotinamida
▲ Tratamiento de la intoxicación por colchicina
Fragmentos de anticuerpo policlonal anticolchicina de origen ovino
▲ Tratamiento de la tuberculosis
Ácido paraaminosalicílico
▲ Tratamiento de la deficiencia de la lipasa lisosomal ácida
Lipasa lisosomal ácida recombinante humana Prevención de la recurrencia de la hepatitis C en recipientes de transplante de hígado
Silibinina-C-2',3-dihidrógeno-succinato, sal disódica
▲ Tratamiento del cáncer de estómago
Tesetaxel
▲ Tratamiento del cáncer de ovario
Veliparib
► Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm
► Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)
European Medicines Agency - European Public Assessment Reports - European Public Assessment Reports (EPARs)
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