¿Qué es la terapia genética? ¿Cómo funciona?

Los genes en las células de su cuerpo desempeñan una función importante en su salud. De hecho, un gen o genes defectuosos pueden enfermarlo.

Teniendo esto en cuenta, por décadas los científicos han estado buscando maneras de modificar genes o de substituir genes defectuosos con genes saludables para tratar, curar o prevenir una enfermedad o afección médica.

Estas investigaciones sobre la terapia genética finalmente están dando frutos. Desde agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado tres productos de terapia genética, los primeros de su clase.

Dos de ellos reprograman las células propias de un paciente para atacar un cáncer mortal, y el producto más recientemente aprobado ataca una enfermedad ocasionada por mutaciones en un gen específico.

¿Qué son las células y los genes? ¿De qué manera interactúan?

¿Cuál es la relación entre las células y los genes?

Las células son los componentes básicos de todos los seres vivientes; el cuerpo humano está compuesto por billones de ellas. Al interior de nuestras células hay miles de genes que proporcionan la información para la producción de proteínas y enzimas específicas que conforman los músculos, los huesos y la sangre, lo que a su vez apoya funciones corporales tales como la digestión, la producción de energía y el crecimiento.

Cómo funciona la terapia genética

La terapia genética se puede realizar tanto como por dentro como por fuera del cuerpo. Esta infografía ilustra en términos simples cómo funciona la terapia genética dentro del cuerpo.

Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede interrumpir la manera en que se elaboran las proteínas, lo cual puede conllevar a problemas de salud o enfermedades.

Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una de varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas.

Para insertar genes nuevos directamente dentro de las células, los científicos utilizan un medio conocido como un “vector” que ha sido diseñado genéticamente para administrar el gen.

Los virus, por ejemplo, poseen la capacidad inherente para suministrarle material genético a las células y, por lo tanto, pueden ser utilizados como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda utilizarse para trasmitir genes terapéuticos a las células humanas éste es modificado para remover su capacidad para ocasionar una enfermedad infecciosa.

La terapia genética se puede emplear para modificar las células al interior o por fuera del cuerpo. Cuando se hace al interior del cuerpo, un doctor inyectará el vector que porta el gen directamente a la parte del cuerpo que tiene las células defectuosas.

En la terapia genética que se utiliza para modificar las células fuera del cuerpo, se puede tomar sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente, y se pueden separar tipos específicos de células en el laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce a estas células. Las células se dejan para que se multipliquen en el laboratorio y luego le son inyectadas nuevamente al paciente para que continúen multiplicándose y, con el tiempo, generar el efecto deseado.

Antes de que una terapia genética pueda salir al mercado…

Antes de que una compañía pueda lanzar un producto de terapia genética al mercado para uso en humanos, dicho producto debe ser puesto a prueba para garantizar su seguridad y efectividad de modo que los científicos de la FDA puedan considerar si los riesgos de la terapia son admisibles a la luz de los beneficios.

La terapia genética promete transformar la medicina y generar opciones para los pacientes que viven con enfermedades difíciles e incluso incurables. A medida que los científicos continúan logrando grandes avances en este tipo de terapia, la FDA está comprometida a ayudar a acelerar su desarrollo mediante el análisis oportuno de tratamientos innovadores que pueden salvar vidas.

19 de diciembre de 2017

Consumer Updates > What Is Gene Therapy? How Does It Work?

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What Is Gene Therapy? How Does It Work?

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Source: Food and Drug Administration
Related MedlinePlus Pages: Genes and Gene Therapy

What Is Gene Therapy? How Does It Work?

Español

The genes in your body’s cells play an important role in your health — indeed, a defective gene or genes can make you sick.

Recognizing this, scientists have been working for decades on ways to modify genes or replace faulty genes with healthy ones to treat, cure or prevent a disease or medical condition.

Now this research on gene therapy is finally paying off. Since August 2017, the U.S. Food and Drug Administration has approved three gene therapy products, the first of their kind.

Two of them reprogram a patient’s own cells to attack a deadly cancer, and the most recent approved product targets a disease caused by mutations in a specific gene.

What Are Cells and Genes? How Do They Interact?

What is the relationship between cells and genes?f

Cells are the basic building blocks of all living things; the human body is composed of trillions of them. Within our cells there are thousands of genes that provide the information for the production of specific proteins and enzymes that make muscles, bones, and blood, which in turn support most of our body’s functions, such as digestion, making energy, and growing.

How Gene Therapy Works

Gene therapy can be performed both inside and outside the body. This infographic illustrates in simple terms how gene therapy works inside the body. Download a high-resolution version from Flickr.

Sometimes the whole or part of a gene is defective or missing from birth, or a gene can change or mutate during adult life. Any of these variations can disrupt how proteins are made, which can contribute to health problems or diseases.

In gene therapy, scientists can do one of several things depending on the problem that is present. They can replace a gene that causes a medical problem with one that doesn’t, add genes to help the body to fight or treat disease, or turn off genes that are causing problems.

In order to insert new genes directly into cells, scientists use a vehicle called a “vector” which is genetically engineered to deliver the gene.

Viruses, for example, have a natural ability to deliver genetic material into cells, and therefore, can be used as vectors. Before a virus can be used to carry therapeutic genes into human cells, however, it is modified to remove its ability to cause an infectious disease.

Gene therapy can be used to modify cells inside or outside the body. When it’s done inside the body, a doctor will inject the vector carrying the gene directly into the part of the body that has defective cells.

In gene therapy that is used to modify cells outside of the body, blood, bone marrow, or another tissue can be taken from a patient, and specific types of cells can be separated out in the lab. The vector containing the desired gene is introduced into these cells. The cells are left, to multiply in the laboratory, and are then injected back into the patient, where they continue to multiply and eventually produce the desired effect.

Before a Gene Therapy Can Go On the Market …

Before a company can market a gene therapy product for use in humans, the gene therapy product has to be tested for safety and effectiveness so that FDA scientists can consider whether the risks of the therapy are acceptable in light of the benefits.

Gene therapy holds the promise to transform medicine and create options for patients who are living with difficult, and even incurable, diseases. As scientists continue to make great strides in this therapy, FDA is committed to helping speed up development by prompt review of groundbreaking treatments that have the potential to save lives.

December 19, 2017