Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Designaciones de medicamentos huérfanos
Febrero 2015
Tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral
Proteína de 505 aminoácidos, que corresponden a los aminoácidos 2-506 de la histidil-ARNt sintetasa humana natural
Proteína de 505 aminoácidos, que corresponden a los aminoácidos 2-506 de la histidil-ARNt sintetasa humana natural
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Olaratumab
Olaratumab
Tratamiento de parálisis supranuclear progresiva
N-(3-(4-(3-(diisobutilamino)propil)piperazin-1-il)propil)-1Hbenzo[d]imidazol-2-amina sal disulfato
N-(3-(4-(3-(diisobutilamino)propil)piperazin-1-il)propil)-1Hbenzo[d]imidazol-2-amina sal disulfato
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Ulocuplumab
Ulocuplumab
Tratamiento de la narcolepsia
Mazindol
Mazindol
Tratamiento del glioma
Glutamato-oxaloacetato-transaminasa 1 humana recombinante
Glutamato-oxaloacetato-transaminasa 1 humana recombinante
El tratamiento de la enfermedad viral de Ébola
Esferas de albumina revestidas de fibrinogeno
Esferas de albumina revestidas de fibrinogeno
Tratamiento de la anemia drepanocítica
5-hidroximetil-2-furfural
5-hidroximetil-2-furfural
Tratamiento de infecciones virales citomegalo en en transplantes de células madre hematopoieticas
Linfocitos T CD4+ y CD8+ alogénicos ex vivo incubados con péptidos sintéticos de los antígenos virales del citomegalovirus, del adenovirus y del virus de Epstein-Barr
Linfocitos T CD4+ y CD8+ alogénicos ex vivo incubados con péptidos sintéticos de los antígenos virales del citomegalovirus, del adenovirus y del virus de Epstein-Barr
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Alvocidib
Alvocidib
Prevención de la enterocolitis necrotizante
“Lactobacillus reuteri”
“Lactobacillus reuteri”
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Nitroglicerina
Nitroglicerina
Tratamiento del cáncer de ovario
Adenovirus quimérico del grupo B (11p/3) con deleciones en las regiones E3 y E4
Adenovirus quimérico del grupo B (11p/3) con deleciones en las regiones E3 y E4
Tratamiento de la anemia drepanocítica
Sevuparina sodica
Sevuparina sodica
Tratamiento de angioedema
3-[2-(4-carbamimidoil-fenilcarbamoil)-5-metoxi-4-vinil-fenil]-6-(ciclopropilmethil-carbamoil)-piridine-2-carboxilic acid
3-[2-(4-carbamimidoil-fenilcarbamoil)-5-metoxi-4-vinil-fenil]-6-(ciclopropilmethil-carbamoil)-piridine-2-carboxilic acid
Enero 2015
Tratamiento de déficit del factor VII
Un vector viral adeno-asociado de serotipo 8 que contiene el gen del factor humano VII
Un vector viral adeno-asociado de serotipo 8 que contiene el gen del factor humano VII
Tratamiento del cáncer de ovario
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil)piramidina-2-il}amino)benzamida
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil)piramidina-2-il}amino)benzamida
Tratamiento del síndrome de Wolfram
Valproato sódico
Valproato sódico
Tratamiento de la hipofosfatasia
Fosfatasa alcalina recombinante humana
Fosfatasa alcalina recombinante humana
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mononucleares de sangre periférica alogénicos inducidos a un estado de apoptosis temprana
Células mononucleares de sangre periférica alogénicos inducidos a un estado de apoptosis temprana
Tratamiento de la ataxia espinocerebelosa
Ceftriaxona
Ceftriaxona
Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Anticuerpo monoclonal Fc humanizado contra CD19
Anticuerpo monoclonal Fc humanizado contra CD19
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Péptido señal sintético de (aminoácidos 1-21) humanos mucina-1
Péptido señal sintético de (aminoácidos 1-21) humanos mucina-1
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Proteína de fusión quimérica de alfa-N-acetilglucosaminidasa humana y factor de crecimiento insulínico tipo 2 humano recombinantes
Proteína de fusión quimérica de alfa-N-acetilglucosaminidasa humana y factor de crecimiento insulínico tipo 2 humano recombinantes
Tratamiento de los tumores del estroma gastrointestinal
Clorhidrato de ponatinib
Clorhidrato de ponatinib
Tratamiento del síndrome de Aicardi-Goutières
Emtricitabina
Emtricitabina
Tratamiento del síndrome de Aicardi-Goutières
Tenofovir disoproxilo fumarato
Tenofovir disoproxilo fumarato
Tratamiento de la leucemia-linfoma de células T en adultos
Un vector lentiviral pseudotipado por el serotipo New-Jersey de la proteína G del virus de la estomatitis vesicular que codifica un antígeno derivado de las proteínas HTLV-1 Tax, HBZ, p12I y p30II
Un vector lentiviral pseudotipado por el serotipo New-Jersey de la proteína G del virus de la estomatitis vesicular que codifica un antígeno derivado de las proteínas HTLV-1 Tax, HBZ, p12I y p30II
Tratamento de leucémia/linfoma de células T do adulto
Vetor lentiviral pseudotipificado pelo serotipo Indiana da proteína G do vírus da estomatite vesicular codificando um antigénio derivado das proteínas Tax, HBZ, p12I e p30II HTLV-1
Vetor lentiviral pseudotipificado pelo serotipo Indiana da proteína G do vírus da estomatite vesicular codificando um antigénio derivado das proteínas Tax, HBZ, p12I e p30II HTLV-1
Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal quimérico específico para el antígeno contra O-acetil-GD2
Anticuerpo monoclonal quimérico específico para el antígeno contra O-acetil-GD2
Tratamiento de la insuficiencia placentaria
Vector viral Adeno-asociado deserotipo 5 que contiene la isoforma del factor endothelial de crecimiento D (forma corta preprocesado) a partir de un promotor de CMV
Vector viral Adeno-asociado deserotipo 5 que contiene la isoforma del factor endothelial de crecimiento D (forma corta preprocesado) a partir de un promotor de CMV
Tratamiento de calcifilaxia
Tiosulfato de sodio
Tiosulfato de sodio
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Células hematopoyéticas alogénicas derivadas de la sangre del cordón umbilical, expandidas ex vivo, con expresión de CD133+ / células hematopoyéticas alogénicas derivadas de la sangre del cordón umbilical, no expandidas, sin expresión de CD133-
Células hematopoyéticas alogénicas derivadas de la sangre del cordón umbilical, expandidas ex vivo, con expresión de CD133+ / células hematopoyéticas alogénicas derivadas de la sangre del cordón umbilical, no expandidas, sin expresión de CD133-
Tratamiento del cáncer de páncreas
Virus de herpes simplex tipo 1 conteniendo el gene B-myb cellular como promotora especifico de tumores
Virus de herpes simplex tipo 1 conteniendo el gene B-myb cellular como promotora especifico de tumores
Tratamiento del cistitis intersticial
pentosano polisulfato sódico
pentosano polisulfato sódico
Tratamiento de la aspartilglucosaminuria
Aspartilglucosaminidasa recombinante humana
Aspartilglucosaminidasa recombinante humana
Tratamiento del mesotelioma malign
Arginina deiminasa recombinante pegilado
Arginina deiminasa recombinante pegilado
Noviembre 2014
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano MD1
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano MD1
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo I
Ataluren
Ataluren
Tratamiento de la hipertermia maligna
Dantroleno sódico
Dantroleno sódico
Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Hemoglobina reticulado por diaspirina
Hemoglobina reticulado por diaspirina
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Citrato de arimoclomol
Citrato de arimoclomol
Tratamiento de xeroderma pigmentoso
Pro-Pro-Thr-Val-Pro-Thr-Arg
Pro-Pro-Thr-Val-Pro-Thr-Arg
Tratamiento de la enfermedad de Gaucher
(3S)-1-azabiciclo[2.2.2]oct-3-il{2-[2-(4-fluorofenil)-1,3-tiazol-4-il]propan-2-il}carbamato
(3S)-1-azabiciclo[2.2.2]oct-3-il{2-[2-(4-fluorofenil)-1,3-tiazol-4-il]propan-2-il}carbamato
Tratamiento de granulomatosis con poliangeítis
(4-metil-3-trifluorometilfenil)amida del ácido(2R,3S)-2-(4-ciclopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)piperidina-3-carboxílico
(4-metil-3-trifluorometilfenil)amida del ácido(2R,3S)-2-(4-ciclopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)piperidina-3-carboxílico
Tratamiento de poliangeítis microscópica
(4-metil-3-trifluorometilfenil)amida del ácido(2R,3S)-2-(4-ciclopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)piperidina-3-carboxílico
(4-metil-3-trifluorometilfenil)amida del ácido(2R,3S)-2-(4-ciclopentilaminofenil)-1-(2-fluoro-6-metilbenzoil)piperidina-3-carboxílico
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Anticuerpo monoclonal IgG1 humanizado contra eotaxina-2 humana
Anticuerpo monoclonal IgG1 humanizado contra eotaxina-2 humana
Tratamiento de la polimiositis
Siponimod
Siponimod
Tratamiento de la dermatomiositis
Siponimod
Siponimod
Tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva
Palovaroteno
Palovaroteno
Tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria
Acetato de bazedoxifeno
Acetato de bazedoxifeno
Tratamiento de la mielofibrosis primaria
Pentraxina-2 humana recombinante
Pentraxina-2 humana recombinante
Tratamiento de la mielofibrosis secundaria a policitemia vera
Pentraxina-2 humana recombinante
Pentraxina-2 humana recombinante
Tratamiento del glioma
Olaptesed pegol
Olaptesed pegol
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Ácido 1-(6-benzotiazolilsulfonil)-5-cloro-1H-indol-2-butanoico
Ácido 1-(6-benzotiazolilsulfonil)-5-cloro-1H-indol-2-butanoico
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 1-(6-benzotiazolilsulfonil)-5-cloro-1H-indol-2-butanoico
Ácido 1-(6-benzotiazolilsulfonil)-5-cloro-1H-indol-2-butanoico
Tratamiento de la hemofilia A
Combinación de H-Lis-Lis-Gli-Pro-Arg-Cis(SH)-Leu-Thr-Arg-Tir-Tir-Ser-Ser-Fen-Val-Asn-Met-Glu-Gli-Lis-Lis-OH y H-Lis-Lis-Gli-Asp-Asn-Ile-Met-Val-Thr-Fen-Arg-Asn-Gln-Ala-Ser-Arg-Pro-Tir-Gli-Lis-Lis-OH
Combinación de H-Lis-Lis-Gli-Pro-Arg-Cis(SH)-Leu-Thr-Arg-Tir-Tir-Ser-Ser-Fen-Val-Asn-Met-Glu-Gli-Lis-Lis-OH y H-Lis-Lis-Gli-Asp-Asn-Ile-Met-Val-Thr-Fen-Arg-Asn-Gln-Ala-Ser-Arg-Pro-Tir-Gli-Lis-Lis-OH
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo I
pentosano polisulfato sódico
pentosano polisulfato sódico
Tratamiento de la mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial
Pentraxina-2 humana recombinante
Pentraxina-2 humana recombinante
Tratamiento del síndrome de insuficiencia respiratoria aguda
Imatinib
Imatinib
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Linfocitos T de donantes desprovistos ex vivo de las células T alorreactivas dirigidas contra el anfitrión por medio de tratamiento fotodinámico
Linfocitos T de donantes desprovistos ex vivo de las células T alorreactivas dirigidas contra el anfitrión por medio de tratamiento fotodinámico
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Selinexor
Selinexor
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Selinexor
Selinexor
Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina
Chlorhidrato de mexiletina
Octubre 2014
Tratamiento de la enfermedad de carbunco (ántrax) por inhalación
Raxibacumab
Raxibacumab
Tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma
Anticuerpo monoclonal IgG1 humano recombinante contra el factor de crecimiento de fibroblastos 23
Anticuerpo monoclonal IgG1 humano recombinante contra el factor de crecimiento de fibroblastos 23
Tratamiento de tumores tenosinoviales de células gigantes, formas difusa y localizada
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgG1 kappa contra elfactor estimulante de colonias de macrófagos humano
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgG1 kappa contra elfactor estimulante de colonias de macrófagos humano
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo I
Anticuerpo monoclonal recombinante anti receptor humano de la insulina fusionado con α-L-iduronidase
Anticuerpo monoclonal recombinante anti receptor humano de la insulina fusionado con α-L-iduronidase
Tratamiento del glioma
Proteína morfogenética ósea 4 humana recombinante
Proteína morfogenética ósea 4 humana recombinante
Tratamento de la deficiencia de piridoxamina 5'-fosfato oxidasa
Piridoxal 5'-fosfato
Piridoxal 5'-fosfato
Tratamiento del síndrome del intestino corto
Oxalobacter formigenes cepa HC-1
Oxalobacter formigenes cepa HC-1
Tratamiento del síndrome de Cushing
Osilodrostat
Osilodrostat
Tratamiento de la fibrosis quística
Óxido nítrico
Óxido nítrico
Tratamiento del cáncer de páncreas
Inmunoglobulina G1, anti-(transductor 2 de señales de calcio asociado a tumores humano)(cadena pesada del anticuerpo monoclonal humano-Mus musculus hRS7), union disulfuro con cadena k del anticuerpo monoclonal humano-Mus musculus hRS7, dímero, hexakis(tioéter) con (4S)-4-[[[[4-[[(2S)-2-(4-aminobutil)-2-[[2-[2-[[26-[4-[[[[4-[(3-mercapto-2,5-dioxo-1-pirrolidinil)metill]ciclohexil]carbonil]amino]metil]-1H-1,2,3-triazol-1-yl]-3,6,9,12,15,18,21,24-octaoxahexacos-1-il]amino]-2-oxoetoxi]acetil]amino]-1-oxoetil]amino]fenil]metoxi]carbonil]oxi]-4,11-dietil-9-hidroxi-1H-pirano[3',4':6,7]indolizino[1,2-b]quinolin-3,14(4H,12H)-diona
Inmunoglobulina G1, anti-(transductor 2 de señales de calcio asociado a tumores humano)(cadena pesada del anticuerpo monoclonal humano-Mus musculus hRS7), union disulfuro con cadena k del anticuerpo monoclonal humano-Mus musculus hRS7, dímero, hexakis(tioéter) con (4S)-4-[[[[4-[[(2S)-2-(4-aminobutil)-2-[[2-[2-[[26-[4-[[[[4-[(3-mercapto-2,5-dioxo-1-pirrolidinil)metill]ciclohexil]carbonil]amino]metil]-1H-1,2,3-triazol-1-yl]-3,6,9,12,15,18,21,24-octaoxahexacos-1-il]amino]-2-oxoetoxi]acetil]amino]-1-oxoetil]amino]fenil]metoxi]carbonil]oxi]-4,11-dietil-9-hidroxi-1H-pirano[3',4':6,7]indolizino[1,2-b]quinolin-3,14(4H,12H)-diona
Tratamiento del hiperinsulinismo congénito
Glucagón
Glucagón
Tratamiento de la cistinosis
Cisteamina clorhidrato
Cisteamina clorhidrato
Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Células madre limbares corneales alogénicas cultivadas
Células madre limbares corneales alogénicas cultivadas
Tratamiento del síndrome de Dravet
Cannabidiol
Cannabidiol
Tratamiento del síndrome de Crigler-Najjar
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gen humano UGT1A1
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gen humano UGT1A1
Tratamiento del síndrome de X frágil
Calcio acamprosato
Calcio acamprosato
Tratamiento del síndrome de Leigh
(S)-6-hidroxi-2,5,7,8-tetrametil-N-((R)-piperidin-3-il)croman-2-carboxamida hidrocloruro
(S)-6-hidroxi-2,5,7,8-tetrametil-N-((R)-piperidin-3-il)croman-2-carboxamida hidrocloruro
Tratamiento del pénfigo
(S)-2-(1-((6-amino-5-cianopirimidina-4-il)amino)etil)-4-oxo-3-fenil-3,4-dihidropirrol[2,1-f][1,2,4]triazina-5-carbonitrilo
(S)-2-(1-((6-amino-5-cianopirimidina-4-il)amino)etil)-4-oxo-3-fenil-3,4-dihidropirrol[2,1-f][1,2,4]triazina-5-carbonitrilo
Agosto 2014
Tratamiento de la fibrosis quística
Lumacaftor / ivacaftor
Lumacaftor / ivacaftor
Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Conjugado macromolecular de heparina sódica en una cadena principal de polímero
Conjugado macromolecular de heparina sódica en una cadena principal de polímero
Tratamiento de los síndromes mielodisplásicos
Proteína de fusão recombinante composta por uma forma modificada do domínio extracelular do receptor IIB da activina humana ligada ao domínio Fc da IgG1 humana
Proteína de fusão recombinante composta por uma forma modificada do domínio extracelular do receptor IIB da activina humana ligada ao domínio Fc da IgG1 humana
Tratamiento de la deficiencia de la quinasa del piruvato
Vector lentiviral que conteniene el gen piruvato quinasa humano de hígado y eritroide (PKLR)
Vector lentiviral que conteniene el gen piruvato quinasa humano de hígado y eritroide (PKLR)
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Variante del factor de crecimiento de fibroblastos 19 humano recombinante
Variante del factor de crecimiento de fibroblastos 19 humano recombinante
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Ácido 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-cloro-2-fluoro-fenil)-3-(3-cloro-2-fluoro-fenil)-4-ciano-5-(2,2-dimetill-propil)-pirrolidina-2-carbonil]-amino}-3-metoxi-benzóico
Ácido 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-cloro-2-fluoro-fenil)-3-(3-cloro-2-fluoro-fenil)-4-ciano-5-(2,2-dimetill-propil)-pirrolidina-2-carbonil]-amino}-3-metoxi-benzóico
Tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna
S3,S13-ciclo(D-tirolsil-L-isoleucil-L-cisteinil-L-valil-1-metil-L-triptofil-Lglutaminil-L-aspartil-L-triptofil-N-metil-L-glicil-L-alanil-L-histidil-L-arginil-L-cisteinil-N-metil-L-isoleucinamida)
S3,S13-ciclo(D-tirolsil-L-isoleucil-L-cisteinil-L-valil-1-metil-L-triptofil-Lglutaminil-L-aspartil-L-triptofil-N-metil-L-glicil-L-alanil-L-histidil-L-arginil-L-cisteinil-N-metil-L-isoleucinamida)
Tratamiento de la encefalomiopatía neurogastrointestinal mitocondrial
Vector basado en la estructura de un virus adeno-asociado serotipo 2, pseudoserotipado con una cápside tipo 8, conteniendo la secuencia codificante del gen TYMP humano bajo el control del promotor humano de la globulina enlazante de tiroxina
Vector basado en la estructura de un virus adeno-asociado serotipo 2, pseudoserotipado con una cápside tipo 8, conteniendo la secuencia codificante del gen TYMP humano bajo el control del promotor humano de la globulina enlazante de tiroxina
Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Obinutuzumab
Obinutuzumab
Carcinoma de pulmón de células pequeñas
2-(2-metilo-5-nitro-1H-imidazol-1-yl)etílicosulfamida
2-(2-metilo-5-nitro-1H-imidazol-1-yl)etílicosulfamida
Tratamiento del cáncer de pancreas
[5-amino-1-(4-fluoro-fenil)-1H-pirazol-4-il]-[3-(2,3-dihidroxi-propoxi)-fenil]-metanona
[5-amino-1-(4-fluoro-fenil)-1H-pirazol-4-il]-[3-(2,3-dihidroxi-propoxi)-fenil]-metanona
Tratamiento del linfoma cutáneo de células T
Anticuerpo monoclonal humanizado de tipo IgG1 anti-KIR3DL2 humana
Anticuerpo monoclonal humanizado de tipo IgG1 anti-KIR3DL2 humana
Tratamiento del síndrome de Crigler-Najjar
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano UGT1A1
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano UGT1A1
Tratamiento de la mastocitosis
Diamina oxidasa humano recombinante
Diamina oxidasa humano recombinante
Tratamiento de la hemofilia B
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Tratamiento de la pancreatitis aguda
Ulinastatina
Ulinastatina
Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
(Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluorometil)fenil-1H-1,2,4-triazol-1-il)-N'-(pirazina-2-il)acrilhidrazida
(Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluorometil)fenil-1H-1,2,4-triazol-1-il)-N'-(pirazina-2-il)acrilhidrazida
Tratamiento de la hemofilia A
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Tratamiento de la deficiencia de apolipoproteína A-I
Apolipoproteína A-I humana recombinante en un complejo fosfolipídico
Apolipoproteína A-I humana recombinante en un complejo fosfolipídico
Tratamiento de la deficiencia de transportador A1 del casete de unión a ATP
Apolipoproteína A-I humana recombinante en un complejo fosfolipídico
Apolipoproteína A-I humana recombinante en un complejo fosfolipídico
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluorometil)fenil-1H-1,2,4-triazol-1-il)-N'-(pirazin-2-il)acrilhidrazida
Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluorometil)fenil-1H-1,2,4-triazol-1-il)-N'-(pirazin-2-il)acrilhidrazida
Tratamiento de déficit del factor VII
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Factor VIIa de coagulacion recombinante modificada con tres repeticiones terminales derivadas de la cadena β de la gonadotropina coriónica humana
Tratamiento del síndrome de Schnitzler
Gevokizumab
Gevokizumab
Tratamiento de la enfermedad de Fabry
(3S)-1-azabiciclo[2.2.2]oct-3-il{2-[2-(4-fluorofenil)-1,3-tiazol-4-il]propan-2-il}carbamato
(3S)-1-azabiciclo[2.2.2]oct-3-il{2-[2-(4-fluorofenil)-1,3-tiazol-4-il]propan-2-il}carbamato
Julio 2014
Tratamiento de la enfermedad de Huntington
Bitartrato de cisteamina
Bitartrato de cisteamina
Tratamiento del glioma
Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado contra el receptor del factor de crecimiento epidérmico conjugado con maleimidocaproil monometilauristatina F
Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado contra el receptor del factor de crecimiento epidérmico conjugado con maleimidocaproil monometilauristatina F
Tratamiento de la miastenia gravis
Eculizumab
Eculizumab
Tratamiento del cáncer de ovario
Cediranib
Cediranib
Tratamiento del Síndrome de Prader-Willi
Oxitocina
Oxitocina
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Anti-alfa v beta 6 anticuerpo monoclonal humanizado
Anti-alfa v beta 6 anticuerpo monoclonal humanizado
Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Proteína recombinante de fusión constituida por una forma modificada del dominio extracelular del receptor humano de activina tipo IIB unida al dominio Fc de la IgG1 humana
Proteína recombinante de fusión constituida por una forma modificada del dominio extracelular del receptor humano de activina tipo IIB unida al dominio Fc de la IgG1 humana
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Riociguat
Riociguat
Tratamiento de la hemofilia B
Oligonucleótido sintético con ARNip bicatenario dirigido contra el ARNm de la antitrombina, unido covalentemente a un ligando que contiene tres residuos de Nacetilgalactosamina
Oligonucleótido sintético con ARNip bicatenario dirigido contra el ARNm de la antitrombina, unido covalentemente a un ligando que contiene tres residuos de Nacetilgalactosamina
Tratamiento de la hemofilia A
Oligonucleótido sintético con ARNip bicatenario dirigido contra el ARNm de la antitrombina, unido covalentemente a un ligando que contiene tres residuos de Nacetilgalactosamina
Oligonucleótido sintético con ARNip bicatenario dirigido contra el ARNm de la antitrombina, unido covalentemente a un ligando que contiene tres residuos de Nacetilgalactosamina
Tratamiento de la taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica
Vector viral adeno-asociado de serotipo 9 que contiene el gen calsequestrina cardíaca humana
Vector viral adeno-asociado de serotipo 9 que contiene el gen calsequestrina cardíaca humana
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Marizomib
Marizomib
Tratamiento de infecciones necrotizantes de los tejidos conectivos celulares subcutáneos
Sal de acetato sódico del péptido sintético H-D-Ala-Ser-Pro-Met-Leu-Val-Ala-Tyr-Asp-D-Ala-OH
Sal de acetato sódico del péptido sintético H-D-Ala-Ser-Pro-Met-Leu-Val-Ala-Tyr-Asp-D-Ala-OH
Tratamiento del AL amyloidosis
Anticuerpo monoclonal recombinante del componente amiloide P de suero humano
Anticuerpo monoclonal recombinante del componente amiloide P de suero humano
Tratamiento del AL amyloidosis
Carboxilato de carboxi pirrolidina hexanoil pirrolidina
Carboxilato de carboxi pirrolidina hexanoil pirrolidina
Tratamiento del cáncer de estómago
Rilotumumab
Rilotumumab
Tratamiento de la fibrosis quística
1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-il)-N-{1-[(2R)-2,3-dihidroxipropil]-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropano-2-il)-1H-indol-5-il}ciclopropancarboxamida
1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-il)-N-{1-[(2R)-2,3-dihidroxipropil]-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropano-2-il)-1H-indol-5-il}ciclopropancarboxamida
Tratamiento del síndrome de Usher
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipoe 8 que contienen la secuencia 5'-medio de gen MYO7A humana y la secuencia 3'-medio de gen MYO7A humana
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipoe 8 que contienen la secuencia 5'-medio de gen MYO7A humana y la secuencia 3'-medio de gen MYO7A humana
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipo 8 que contienen la secuencia 5'-medio de genABCA4 humana y la secuencia 3'-medio de gen ABCA4 humana
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipo 8 que contienen la secuencia 5'-medio de genABCA4 humana y la secuencia 3'-medio de gen ABCA4 humana
Tratamiento de aspergilosis invasiva
Sulfato de isavuconazonio
Sulfato de isavuconazonio
Tratamiento del pénfigo crónico benigno familial (enfermedad de Hailey-Hailey)
Afamelanotida
Afamelanotida
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Anticuerpo monoclonal Fc humanizado contra CD19
Anticuerpo monoclonal Fc humanizado contra CD19
Tratamiento del Síndrome de Prader-Willi
Beloranib
Beloranib
Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Ácido norursodesoxicólico
Ácido norursodesoxicólico
Tratamiento de la preeclampsia
Alfa-1-Microglobulina humana recombinante
Alfa-1-Microglobulina humana recombinante
Tratamiento de la coroideremia
Vector viral adeno-asociado del serotipo 2 que contiene el gen humano de la REP1
Vector viral adeno-asociado del serotipo 2 que contiene el gen humano de la REP1
Junio 2014
Tratamiento de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Edotreotida marcado con Lutecio (177Lu)
Edotreotida marcado con Lutecio (177Lu)
Tratamiento del cáncer del árbol biliar
(5R,5aR,8aR,9S)-9-[[4,6-O-[(R)-etilideno]-beta-D-glucopiranosil]-oxi]-5-(4-({[(2,2-dimetil-1,3-dioxolan-4-il)metoxi]carbonil}oxi)-3,5-dimetoxifenil)-5,8,8a,9-tetrahidroisobenzofuro[5,6-f][1,3]benzodioxol-6(5aH)-on
(5R,5aR,8aR,9S)-9-[[4,6-O-[(R)-etilideno]-beta-D-glucopiranosil]-oxi]-5-(4-({[(2,2-dimetil-1,3-dioxolan-4-il)metoxi]carbonil}oxi)-3,5-dimetoxifenil)-5,8,8a,9-tetrahidroisobenzofuro[5,6-f][1,3]benzodioxol-6(5aH)-on
Tratamiento del linfoma folicular
Tetraxetan-tetulomab marcado con Lutecio (177Lu)
Tetraxetan-tetulomab marcado con Lutecio (177Lu)
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Homotrímero de cadenas alfa 1 del colágeno tipo VII humano recombinante
Homotrímero de cadenas alfa 1 del colágeno tipo VII humano recombinante
Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas impulsadas con ARN de las células madre del glioma
Células dendríticas autólogas impulsadas con ARN de las células madre del glioma
Tratamiento del glioma
Paclitaxel-succinato-Arg-Arg-Leu-Ser-Tir-Ser-Arg-Arg-Arg-Fe
Paclitaxel-succinato-Arg-Arg-Leu-Ser-Tir-Ser-Arg-Arg-Arg-Fe
Tratamiento de la oclusion de la vena central de la retina
Aganirsen
Aganirsen
Tratamiento de mucormicosis
Sulfato de isavuconazonio
Sulfato de isavuconazonio
Tratamiento de la fibrosis quística
ADN plasmídico codificante para el gen humano regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística en forma de complejo con un agente de transferencia génica no viral basado en lípidos catiónicos
ADN plasmídico codificante para el gen humano regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística en forma de complejo con un agente de transferencia génica no viral basado en lípidos catiónicos
Tratamiento para coroidemia
Vector viral adenoasociado del serotipo 2 que contiene el gen humano CHM y que codifica a la proteína humana acompañante de Rab 1
Vector viral adenoasociado del serotipo 2 que contiene el gen humano CHM y que codifica a la proteína humana acompañante de Rab 1
Prevención de la cicatrización posterior a la cirugía de filtración del glaucoma
4-(4-Methoxi-phenilamino)-6-methilcarbamil-quinolino-3-del acido carboxilico
4-(4-Methoxi-phenilamino)-6-methilcarbamil-quinolino-3-del acido carboxilico
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (síndrome de Sanfilippo A)
Células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano SGSH
Células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano SGSH
Abril 2014
Tratamiento del linfoma linfoplasmacítico
Ibrutinib
Ibrutinib
Tratamiento del cáncer de ovario
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Células T autólogas transducidas con vector lentivirus que contienen un receptor antigénico quimérico contra CD19
Células T autólogas transducidas con vector lentivirus que contienen un receptor antigénico quimérico contra CD19
Tratamiento de amiloidose associada a la transtirretina
Oligonucleótido sintético de ARNip bicatenario dirigido al ARNm de la transtiretina unido mediante enlace covalente a un ligando que contiene tres residuos de N-acetilgalactosamina
Oligonucleótido sintético de ARNip bicatenario dirigido al ARNm de la transtiretina unido mediante enlace covalente a un ligando que contiene tres residuos de N-acetilgalactosamina
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano anti-CD38
Anticuerpo monoclonal humano anti-CD38
Prevención de la displasia broncopulmonar
Citrato de cafeína
Citrato de cafeína
Prevención de la displasia broncopulmonar
Proteína D humana recombinante del surfactante
Proteína D humana recombinante del surfactante
Marzo 2014
Tratamiento de polineuropatía amiloide familiar
Oligonucleótido fosforotioato específico de la transtirretina
Oligonucleótido fosforotioato específico de la transtirretina
Tratamiento de la enfermedad de almacenamiento del glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe)
Alfa-glucosidasa humana recombinante conjugada con múltiples copias de glicano sintético bis-manosa-6-fosfato-tetra-manosa
Alfa-glucosidasa humana recombinante conjugada con múltiples copias de glicano sintético bis-manosa-6-fosfato-tetra-manosa
Tratamiento del cáncer de páncreas
Bitartrato de cisteamina
Bitartrato de cisteamina
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Células mesenquimales del estroma humano cultivadas ex-vivo
Células mesenquimales del estroma humano cultivadas ex-vivo
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Eculizumab
Eculizumab
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Volasertib
Volasertib
Tratamiento de la amaurosis congénita de Leber
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano GUCY2D
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano GUCY2D
Tratamiento de la inmunodeficiencia severa combinada del deficit del gene activadora recombinase 1
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gene humano de la RAG1
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gene humano de la RAG1
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Doxorubicina (6-maleimidocaproil) hidrazona
Doxorubicina (6-maleimidocaproil) hidrazona
Tratamiento de la enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas
Sulfato de amikacina
Sulfato de amikacina
Tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A
Combinacion fija de (R-S) baclofeno, cloridrato de naltrexona e Dsorbitol
Combinacion fija de (R-S) baclofeno, cloridrato de naltrexona e Dsorbitol
febrero 2014
Tratmiento de la enfermedad de Farber
Ceramidase ácido humano recombinante
Ceramidase ácido humano recombinante
Prevención de la infecc ión congénita por citomegalovirus tras infección primaria por citomegalovirus
Mezcla de anticorpos monoclonales recombinantes humanos de tipo IgG1 anti glicoproteínas do envelope do citomegalovírus humano
Mezcla de anticorpos monoclonales recombinantes humanos de tipo IgG1 anti glicoproteínas do envelope do citomegalovírus humano
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Diacereina
Diacereina
Diagnóstico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Galio(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboximetil-1,4,7,10-tetraazaciclododec-1-il)acetil]-D-fenilalanil-L-cisteinil-L-tirosil-D-triptofanil-L-lisil-L-treoninil-L-cisteinil-L-treonina-cíclico(2-7)disulfuro
Galio(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboximetil-1,4,7,10-tetraazaciclododec-1-il)acetil]-D-fenilalanil-L-cisteinil-L-tirosil-D-triptofanil-L-lisil-L-treoninil-L-cisteinil-L-treonina-cíclico(2-7)disulfuro
Prevención del retraso de la función del órgano transplantado
Eculizumab
Eculizumab
Tratamiento de la fibrosis quística
11-(4-Dimetilamino-3-hidroxi-6-metil-tetrahidro-piran-2-iloxyi)-2-etil-3,4,10-trihidroxi-3,5,6,8,10,12,14-heptametil-1-oxa-6-aza-ciclopentadecano-13,15-dione
11-(4-Dimetilamino-3-hidroxi-6-metil-tetrahidro-piran-2-iloxyi)-2-etil-3,4,10-trihidroxi-3,5,6,8,10,12,14-heptametil-1-oxa-6-aza-ciclopentadecano-13,15-dione
Tratamiento de la fibrosis quística
Cisteamina
Cisteamina
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del síndrome de Rett
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone
Tratamiento de la policitemia vera
Ruxolitinib
Ruxolitinib
Tratamiento de la adrenoleucodistrofia
Pioglitazona
Pioglitazona
Diagnostico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Ácido diacético de 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-amino-3-(4-hidroxifenil)-1-oxopropano-2-ilcarbamoil)-10-(4-aminobutil)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahidropirimidina-4-carboxamido)benzil)-7-((R)-1-hidroxietil)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzil)-1,2-ditia-5,8,11,14,17-pentaazacicloicosan-19-ilamino)-3-(4-clorofenil)-1-oxopropano-2-ilamino)-1-carboxi-4-oxobutil)-1,4,7-triazonano-1,4-diil)
Ácido diacético de 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-amino-3-(4-hidroxifenil)-1-oxopropano-2-ilcarbamoil)-10-(4-aminobutil)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahidropirimidina-4-carboxamido)benzil)-7-((R)-1-hidroxietil)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzil)-1,2-ditia-5,8,11,14,17-pentaazacicloicosan-19-ilamino)-3-(4-clorofenil)-1-oxopropano-2-ilamino)-1-carboxi-4-oxobutil)-1,4,7-triazonano-1,4-diil)
Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas pulsadas con péptidos sintéticos derivados de antígenos tumorales (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 y receptor alfa de interleucina 13)
Células dendríticas autólogas pulsadas con péptidos sintéticos derivados de antígenos tumorales (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 y receptor alfa de interleucina 13)
Tratamiento de la neuritis óptica
N-({Carbamoilmetil-[3-(2-oxo-pirrolidin-1-il)-propil]-carbamoil}-metil)-2-[2-(2-fluoro-fenil)-etilamino]-N-isobutil-acetamida
N-({Carbamoilmetil-[3-(2-oxo-pirrolidin-1-il)-propil]-carbamoil}-metil)-2-[2-(2-fluoro-fenil)-etilamino]-N-isobutil-acetamida
Tratamiento del sindrome de la quilomicronémia familiar
Oligonucleótido fosforotioato anti apolipoproteína C-III
Oligonucleótido fosforotioato anti apolipoproteína C-III
enero 2014
Tratamiento del mesotelioma maligno
Amatuximab
Amatuximab
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/ linfoma con pequeños linfocíticos
Inecalcitol
Inecalcitol
Tratamiento de la hemorragia subaracnoidea por rotura de aneurisma
Nitrito de sodio
Nitrito de sodio
Tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis delta
Lonafarnib
Lonafarnib
Tratmiento de la miotonia distrofica
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol
Tratamiento de la infección por adenovirus en pacientes beneficiarios de un trasplante alogénico de hemocitoblastos
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo
Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
ácido obeticólico
ácido obeticólico
Tratamiento del mesotelioma malign
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Alantoína
Alantoína
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida
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