Un medicamento para el trasplante de órganos podría tratar la enfermedad del envejecimiento acelerado en los niños: MedlinePlus

Un medicamento para el trasplante de órganos podría tratar la enfermedad del envejecimiento acelerado en los niños: MedlinePlus: "Un medicamento para el trasplante de órganos podría tratar la enfermedad del envejecimiento acelerado en los niños
Un ensayo inicial con células en el laboratorio se muestra promisorio, pero aún falta mucha investigación


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Traducido del inglés: jueves, 30 de junio, 2011 HealthDay Logo

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MIÉRCOLES, 29 de junio (HealthDay News / www.HolaDoctor.com) -- Un fármaco que se usa actualmente para combatir el rechazo en los recipientes de trasplantes de órganos podría también revertir el daño al ADN celular en niños con un trastorno poco común pero mortal que los hace envejecer antes de tiempo, sugiere un estudio reciente.

Investigadores de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. y varias universidades y hospitales usaron el antibiótico rapamicina en células cutáneas tomadas de niños que sufrían del síndrome de progeria Hutchinson-Gilford (SPHG), que por lo general acaba con la vida de quienes lo sufren en la adolescencia. Se han documentado unos cien casos de progeria desde que se descubrió la enfermedad a inicios del siglo XX.

La rapamicina pareció aumentar la capacidad de las células de eliminar una proteína tóxica llamada progerina, que hace que los niños con progeria desarrollen problemas de la piel y las articulaciones, además de enfermedad cardiovascular avanzada que resulta fatal muy rápidamente. La progerina está presente en pequeñas cantidades en las células humanas normales, y se acumula con la edad.

'Para nosotros, es bastante emocionante que este fármaco tenga un efecto profundamente positivo en cultivos celulares', comentó el director del NIH y coautor del estudio, el Dr. Francis Collins. 'La capacidad de comprender la base molecular [de las enfermedades] y desarrollar terapias dirigidas hace que esta sea una época muy emocionante para ser un médico'.

El estudio aparece en la edición del 29 de junio de la revista Science Translational Medicine.

En 2005, los investigadores anunciaron que una clase de medicamentos para combatir el cáncer llamados inhibidores de la farnesiltransferasa (IFT) podría prevenir el error celular subyacente a la progeria. La rapamicina se dirige a una vía distinta que los IFT, lo que significa que algún día la combinación podría resultar en un doble golpe contra la progeria, comentó la Dra. Leslie Gordon, directora médica y cofundadora de la Progeria Research Foundation. Gordon tiene un hijo adolescente que sufre del trastorno.

Dado que estos fármacos ya han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE. UU. para otras afecciones, su seguridad está bien establecida y se puede acelerar el proceso de aprobación para su utilización en la progeria, señaló Gordon.

'Tenemos mucha suerte, porque contamos con mucha información en que basarnos', dijo. 'Tenemos el potencial de atacar la progeria desde distintos ángulos. Me gusta que esto se dirija a la progerina de una forma completamente distinta'.

Collins dijo que un fármaco similar a la rapamacina llamado everolimus, que se dirige a las mismas vías moleculares, ya se ha evaluado en ensayos clínicos con niños, y que es probable que sea usado en ensayos clínicos para la progeria. Aunque la fecha de estos ensayos es incierta, Collins dijo que quizás pasen apenas unos años antes de que los investigadores sepan si podrían beneficiar a los niños con progeria.

Los experimentos también podrían revelar pistas sobre el proceso normal de envejecimiento, y potencialmente cómo hacerlo más lento, planteó Collins.

'Está claro que es la misma proteína tóxica que usted y yo producimos, sobre todo a medida que nuestras células llegan al final de su vida', comentó. 'Sería interesante contemplar si lo que aprendemos aquí se puede usar para alargar nuestras vidas'.

Artículo por HealthDay, traducido por Hispanicare

FUENTES: Francis Collins, M.D., Ph.D., director, U.S. National Institutes of Health; Leslie Gordon, M.D., Ph.D., medical director, Progeria Research Foundation, Peabody, Mass.; June 29, 2011, Science Translational Medicine
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