Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercadoEn la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos. Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Designaciones de medicamentos huérfanosfebrero 2014 Tratmiento de la enfermedad de Farber
Ceramidase ácido humano recombinante Prevención de la infecc ión congénita por citomegalovirus tras infección primaria por citomegalovirus
Mezcla de anticorpos monoclonales recombinantes humanos de tipo IgG1 anti glicoproteínas do envelope do citomegalovírus humano Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Diacereina Diagnóstico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Galio(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboximetil-1,4,7,10-tetraazaciclododec-1-il)acetil]-D-fenilalanil-L-cisteinil-L-tirosil-D-triptofanil-L-lisil-L-treoninil-L-cisteinil-L-treonina-cíclico(2-7)disulfuro Prevención del retraso de la función del órgano transplantado
Eculizumab Tratamiento de la fibrosis quística
11-(4-Dimetilamino-3-hidroxi-6-metil-tetrahidro-piran-2-iloxyi)-2-etil-3,4,10-trihidroxi-3,5,6,8,10,12,14-heptametil-1-oxa-6-aza-ciclopentadecano-13,15-dione Tratamiento de la fibrosis quística
Cisteamina Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro Tratamiento del síndrome de Rett
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone Tratamiento de la policitemia vera
Ruxolitinib Tratamiento de la adrenoleucodistrofia
Pioglitazona Diagnostico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Ácido diacético de 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-amino-3-(4-hidroxifenil)-1-oxopropano-2-ilcarbamoil)-10-(4-aminobutil)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahidropirimidina-4-carboxamido)benzil)-7-((R)-1-hidroxietil)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzil)-1,2-ditia-5,8,11,14,17-pentaazacicloicosan-19-ilamino)-3-(4-clorofenil)-1-oxopropano-2-ilamino)-1-carboxi-4-oxobutil)-1,4,7-triazonano-1,4-diil) Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas pulsadas con péptidos sintéticos derivados de antígenos tumorales (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 y receptor alfa de interleucina 13) Tratamiento de la neuritis óptica
N-({Carbamoilmetil-[3-(2-oxo-pirrolidin-1-il)-propil]-carbamoil}-metil)-2-[2-(2-fluoro-fenil)-etilamino]-N-isobutil-acetamida Tratamiento del sindrome de la quilomicronémia familiar
Oligonucleótido fosforotioato anti apolipoproteína C-III
enero 2014 Tratamiento del mesotelioma maligno
Amatuximab Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/ linfoma con pequeños linfocíticos
Inecalcitol Tratamiento de la hemorragia subaracnoidea por rotura de aneurisma
Nitrito de sodio Tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis delta
Lonafarnib Tratmiento de la miotonia distrofica
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol Tratamiento de la infección por adenovirus en pacientes beneficiarios de un trasplante alogénico de hemocitoblastos
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
ácido obeticólico Tratamiento del mesotelioma malign
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Alantoína Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida Diciembre 2013 Tratamiento de la fibrosis quística
Óxido nítrico Tratamiento de hipoparatiroidismo
Hormona paratiroide recombinante humana Tratamiento del glioma
Células y lisados celulares alogénicos y autólogos haptenizados e irradiados, derivados de glioblastoma Tratamiento del linfoma follicular
Ibrutinib Prevención de la enterocolitis necrotizante
Bifidobacterium bifidum y Lactobacillus acidophilus Tratamiento de síndrome de Alagille
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Prevención del fallo del acceso arteriovenoso en los pacientes en hemodiálisis
Elastasa pancreática humana recombinante de tipo I Tratamiento de Síndrome de Dravet
Clorhidrato de fenfluramina Tratamiento del dengue
Poli[ester de poliethilene glycol del acido 2-[(4-{[1-carboxy-2(hexadecilcarbamoil)ethil]sulfanil}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoil-(2-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hydroxi-4oxo-1,4-dihydropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}ethil]sulfanil}-3-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hidroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}propanamido)-3-(3-hydroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)propanoil Ethil ester) )-methoxi]acetil}oxi)butil)sulfanil]-3-(hexadecilcarbamoil)propanoico] Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 modificado con estructura biespecífica contra los factores IX, IXa, X y Xa Noviembre 2013 Tratamiento del glioma
Leucocitos autólogos expandidos ex-vivo tratados con5-aza-2’-desoxicitidina Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (sindrome de Hunter)
Anticuerpo monoclonal recombinante humano del receptor de insulina fusionado a iduronate 2 sulfatase Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Sorafenib tosilato Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Sorafenib tosilato Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Defibrotida Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Tivantinib Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Ibrutinib Prevención de la disfunción del acceso arteriovenoso en los pacientes sometidos a la creación quirúrgica de un acceso arteriovenoso para la hemodiálisis
Sirolimus Para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Anticuerpo monoclonal humano anti interleucina 13 humana Tratamiento de las lesiones de la médula espinal
Péptido sintetico de doce amino ácidos desiñado segun el órgano subcomisural-espondina Tratamiento del cáncer de ovario
Trebananib Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Soraprazán
Octubre 2013 Tratamiento de déficit del factor VII
Proteina de fusion recombinante compuesta del factor VIIa de coagulacion humano unido a la albumina humana Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgM antiproteína 78 glucosa regulada Tratamiento de la sarcoidosis
L-Pir-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-LSer Tratamiento del síndrome de dolor regional complejo
Ácido zoledrónico Tratamiento del síndrome de Allan-Herndon-Dudley
Ácido 3,5-Diiodotiropropiónico Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Naproxcinod Tratamiento de la fibrosis quística
Oligonucleótido antisentido dirigido a la mutación delta F508 del CFTR Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
Células CD34 + autologas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano del síndrome de Wiskott-Aldrich Julio y Agosto 2013 Tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar
Factor estimulador de colonias de granulocitos-macrófagos Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Moxetumomab pasudotox Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Hemina humana Tratamiento de los timomas malignos
Belinostat Tratamiento del cáncer de páncreas (1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il) metil N,N'-bis(2-bromoetil) diamidofosfato Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Daratumumab Tratamiento del cáncer de ovario
Fosbretabulina trometamol Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Células alogénicas progenitoras de neuronas motoras procedentes de células madre embrionarias humanas Prevención de la reinfección por hepatitis B post trasplante hepático
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el virus de la hepatitis B Tratamiento del linfoma follicular
(S)-3-(1-(9H-purina-6-ilamino)etil)-8-cloro-2-fenilisoquinolin-1(2H)-ona Tratamiento de la ataxia telangiectasia
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos humanos Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la hiperargininemia
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de déficit de N-acetilglutamato sintetasa (NAGS)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia hiperamonemiahomocitrulinuria;síndrome HHH)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Epitelio corneal humano autólogo expandido ex-vivo que contiene células madre Tratamiento del osteosarcoma
Complejo lipidico de cisplatino Tratamiento de la acromegalia
Acetato de octreotida (vía oral) Tratamiento del linfoma nodal de la zona marginal
Idelalisib Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Idelalisib Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Trans N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil) ciclohexano-1, 4-diamina bisclorhidrato Tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante
Tolvaptán Tratamiento de la osteonecrosis no traumática
Celulas de la medula osea humana alogenicas derivadas de osteobastos poco diferenciados Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18 Tratamiento de las infecciones pulmonares por Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quística
Anticuerpo recombinante anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab’ Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana recombinante modificada por fusion de dos cadenas polipetidicas hidrofilica Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Apremilast Tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Budesónida Tratamiento de la mastocitosis
Cladribina Tratamiento de la deficiencia congenital de sucrose-isomaltase
Sacrosidase Tratamiento de la anemia drepanocítica
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoil-3-O-(sodio(2S)-3-ciclohexilpropanoato-2-il)-β-D-galactopiranosil]-4-O-(α-L-fucopiranosil)-5-orotilamidociclohexano-1-ácido carboxílico etil-2-amidil-etiloxi-2-acetil-(8-amino-1,3,6-naftalenotris sodiosulfonato) amida Tratamiento para la neuromielitis óptica
Eculizumab Tratamiento del linfoma extranodal de la zona marginal del tejido linfoide asociado a mucosas (linfoma MALT)
Idelalisib Tratamiento del linfoma esplénico de la zona marginal
Idelalisib
Junio 2013 Tratamiento de la fibrosis quística
4,6,4’-trimetilangelicina Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Diclorhidrato de 5-[1-(2,6-diclorobencil)piperidina-4-ilmetoxi]quinazolina-2,4-diamina Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Clorito de sodio Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural Tratamiento de la paquioniquia congénita
Oligonucleótido sintético de doble cadena de siRNA dirigido contra la mutación 6a N171K de la queratina Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Células humanas inmortalizadas de hepatoblastoma C3A Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos Tratamiento de retinosis pigmentaria
Unoprostona isopropilo Tratamiento de la miotonía no distrófica
Clorhidrato de mexiletina Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de célula B
Inotuzumab Ozogamicina Tratamiento del carcinoma adrenocortical
N-[2,6-bis(1-metiletil)fenil]-N’-[[1-[4-(dimetilamino)fenil]ciclopentil]metil]urea, sal clorhidrato Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénico ampliadas ex vivo en medio sintético Tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva de la transglutaminasa-1-deficiente
Transglutaminasa 1 recombinante humana encapsulada en liposomas Tratamiento de la fibrosis quística
Mutante CXCL8 humano recombinante Tratamiento del mesothelioma malign
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil) piramidina-2-il}amino) benzamida Tratamiento de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con deterioro de la inmunidad mediada por células
Maribavir Tratamiento de la adenosina deaminasa deficiente en lainmunodeficiencia severa combinada
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gen humano de la ADA Tratamiento de retinosis pigmentaria
Factor humano recombinante de crecimiento del nervio Abril 2013 Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Lenvatinib Tratamiento del glioma
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-yl]-quinolina-6-carboxamida monohidrato Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Lenvatinib Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
R, S-O-(3-piperidino-2-hidroxi-1-propil) - dihidrocloruro de ácido nicotínico amidoxima Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Nintedanib Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina Marzo 2013 Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil] Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188 El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico Febrero 2013 Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3 Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos Enero 2013 Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de labeta A-T87Q –globina humana Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6 Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano | 
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