miércoles, 12 de septiembre de 2012

Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado | www.eurordis.org

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Eurordis, Rare Diseases Europe

Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

Autorizaciones de comercialización

Bronchitol [manitol]
fibrosis quística
Pharmaxis Pharmaceuticals Limited
Reino Unido
13/04/2012
¿Qué es Bronchitol?
Bronchitol es un medicamento cuyo principio activo es manitol. Se presenta en cápsulas (40 mg) que contienen un polvo seco para inhalación a través de un dispositivo inhalador.
¿Para qué se utiliza Bronchitol?
Bronchitol se utiliza para el tratamiento de la fibrosis quística en adultos añadido al mejor tratamiento disponible.
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células de los pulmones y a las glándulas del intestino y del páncreas que secretan fluidos, como moco y jugos digestivos. En la fibrosis quística, estos fluidos son espesos y viscosos, de modo que bloquean las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de alimentos, y provoca alteraciones del crecimiento e infecciones a largo plazo e inflamación pulmonar por la incapacidad para eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por la fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Bronchitol fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2005.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos

Agosto 2012
Tratamiento del glioma
Anticuerpo monoclonal humanizado contra el receptor del factor de crecimiento epidérmico

Tratamiento de la hemofilia A
Vatreptacog alfa (activado)

Tratamiento del síndrome de Cushing
Ketoconazol

Tratamiento de la hemofilia B
Vatreptacog alfa (activado)

Tratamiento de la enfermedad de Fabry
N-butildesoxigalactonojirimicina

Tratamiento de la miositis por cuerpos de inclusión
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el receptor de activina tipo IIB

Tratamiento de mieloma múltiple
Elotuzumab

Tratamiento del linfoma periférico de células T (ganglionar, extraganglionare , leucémico-diseminado)
Proteína de fusión recombinante compuesta por dos cadenas simples de Fv anti CD3 y toxina diftérica

Tratamiento del linfoma cutáneo de células T
Proteína de fusión recombinante compuesta por dos cadenas simples de Fv anti CD3 y toxina diftérica

Tratamiento de síndrome de Alagille
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico

Julio 2012
Tratamiento del cáncer de estómago
Ramucirumab

Tratamiento de la ictiosis congénita de herencia autosómica recesiva
Talarozol

Tratamiento de la anemia drepanocítica
Eritrocitos humanos que encapsulan hexafosfato de inositol

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Givinostat

Tratamiento de la distrofia muscular de Becker
Ataluren

Tratamiento de la anemia drepanocítica
Levoglutamida

Tratamiento del síndrome de Cushing
2S, 4R ketoconazol

Tratamiento de la leucoencefalopatía multifocal progresiva
Interleukina 7 recombinante humana

Tratamiento de las ictiosis queratinopáticas
Talarozol

Tratamiento del Síndrome Hemolítico Urémico asociado a infecciones
Eculizumab

Tratamiento del neuroblastoma
Oligonucleótido monocatenario de ácido nucleico peptídico compuesto por 16-bases ligado a un péptido de 7-aminoácidos

Tratamiento de la ictiosis recesiva ligada al cromosoma X
Talarozol

Tratamiento de la enfermedad de almacenamiento del glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe)
Vector vírico adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la alfa-glucosidasa ácida

Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Ramucirumab

Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Pentraxina-2 humana recombinante

Prevención de la poliomielitis en pacientes immunodeprimidos conisderados de riesgo
1 - [(2 - cloro -4 - fenoxi metoxi) metil] -4 - [(2,6 - dicloro fenoxi)-metil] benceno

Tratamiento de la lipodistrofia familiar parcial
Metreleptina

Tratamiento de la lipodistrofia parcial adquirida
Metreleptina

Tratamiento de síndrome de Lawrence
Metreleptina

Tratamiento de síndrome de Berardinelli-Seip
Metreleptina

Tratamiento de calcifilaxia
Fitato hexasódico

Tratamiento de la hipotransferrinemia congénita
Apotransferrina humana

El tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzotiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu

Page created: 27/04/2012
Page last updated: 11/09/2012

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