Desarrollar la Futura Agenda de Investigación de las Enfermedades Raras en Europa
Dentro de la campaña de sensibilización del Día de las Enfermedades Raras de este año, EURORDIS organizó un Taller para reunir a los principales participantes para discutir sobre el futuro de la investigación de las enfermedades raras en Europa. La reunión, titulada « Acercar a los Pacientes y los Investigadores para Diseñar la Futura Agenda de Investigación de las Enfermedades Raras en Europa », celebrado el 1 de marzo de 2010 en el Centre de Presse International en Bruselas.
Este evento, organizado conjuntamente por E-RARE en asociación con la Comisión Europea, Orphanet y EuroPlan, atrajo a más de 100 participantes de 15 países, incluyendo a autoridades nacionales y europeas, organizaciones de pacientes, industria, investigadores y medios de comunicación. A lo largo del día, prestigiosos ponentes, panelistas y comentaristas explicaron porqué la investigación de las enfermedades raras ha de ser incluida en los planes de financiación pública y ocupar una posición alta en la agenda europea de investigación.
Los comentarios que abrió Robert Madelin, Director General de Salud y Consumidores, enmarcaron los debates dentro de una agenda más amplia de salud de la UE y los objetivos del Tratado de Lisboa. “Ahora es un buen momento para reenfocar la estrategia para la investigación en torno a vuestras inquietudes sanitarias,” dijo. “Enlazar vuestro caso con la agenda de salud más amplia…la innovación para las enfermedades raras tiene resultados indirectos para otras….la agenda política sanitaria necesita la visión, creatividad y actividad que puede surgir de una red como la vuestra.”
De acuerdo con el enfoque del Día de las Enfermedades Raras de este año « acercar a los pacientes e investigadores », el Taller tenía por objeto identificar las futuras prioridades en la investigación de las enfermedades raras, desde las perspectivas del investigador y del paciente, además de asegurar una mejor colaboración de todas las partes interesadas.
Segolene Aymé comienzó la reunión con una presentación fascinante basada en un estudio de Orphanet llamado Plataforma de ER, que examina las tendencias y determinantes de la investigación de enfermedades raras en Europa. Las principales conclusiones de este estudio son que no existe correlación entre la prevalencia de la enfermedad y el interés de investigación, sobre todo dado que muchas enfermedades sirven de modelo para enfermedades más comunes, como el Parkinson, la diabetes y la obesidad. Sin embargo, la mayoría de los proyectos y equipos de investigación, además de las designaciones de medicamentos huérfanos y ensayos clínicos, siguen concentrándose en unas pocas enfermedades, siendo las ‘ganadoras’ la Fibrosis Quística y las enfermedades neuromusculares. Aunque existen informes sobre algunos enfoques innovadores en terapia celular y genética, las terapias con medicamentos siguen siendo el área más activa en el campo de la investigación de las enfermedades raras. El mayor progreso en la investigación de las enfermedades raras se ha hecho en la identificación genética, lo que ha supuesto mejorar el diagnóstico y ha fomentado más investigación y desarrollo terapéutico.
Quizás más interesante para las organizaciones de pacientes, el estudio de Orphanet confirma que la existencia de organizaciones de pacientes es un determinante esencial en la investigación de las enfermedades raras, junto con la existencia de registros y redes europeas de investigación o Centros de Excelencia. “La investigación necesita que florezca una comunidad de personas interesadas,” argumenta Segolene Aymé. Según sus observaciones, todas las áreas de investigación de enfermedades raras que tienen éxito cuentan con un registro, una red, publicaciones y al menos una organización de pacientes activa. Aunque resulta difícil decir qué fue antes ‘si el huevo o la gallina’, hay un dinamismo entre estos cuatro elementos y todos necesitan ocupar su lugar para que prospere la investigación.
La siguiente sesión del Taller trató las expectativas de la investigación de las enfermedades raras desde las perspectivas de los investigadores y los pacientes. Manuel Posada de La Paz, Director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III, España, de la red E-RARE, presentó los resultados de una encuesta realizada a los investigadores para identificar las prioridades y cuellos de botella en la investigación de las enfermedades raras. Las principales recomendaciones de la Comisión Europea que resultaron de este estudio son: aumentar la financiación; promover las enfermedades raras como un modelo para las enfermedades comunes; facilitar la movilidad de los clínicos; financiar pruebas de concepto; financiar los vacíos de la investigación traslacional y ensayos clínicos; tratar las enfermedades desatendidas (muy raras) y promover redes con financiación de la UE.
La sesión de la mañana terminó con una presentación de Fabrizia Bignami, Directora de Investigación Terapéutica, que presentó los resultados de la encuesta realizada por EURORDIS a 300 organizaciones de pacientes, representando a 110 enfermedades raras en 29 países europeos, para hallar de qué formas y hasta dónde apoyan la investigación las organizaciones de pacientes. La encuesta también preguntaba por las prioridades y cuellos de botella de la investigación de enfermedades raras desde la perspectiva del paciente.
Por la tarde los participantes tuvieron la oportunidad de conocer lo último en política de investigación de enfermedades raras en Europa. Manuel Hallen, Director de la Unidad Médica e Investigación de Salud Pública, DG de Investigación relató con todo detalle la investigación de enfermedades raras que en la actualidad financia la Comisión Europea. Las dos siguientes presentaciones describían los dos proyectos financiados por la UE para promover la política de enfermedades raras a niveles nacional y europeo: E-RARE y EuroPlan.
Los participantes coincidieron en que el Taller fue un éxito, al reunir a todos los principales actores, en un momento crítico, para subrayar la importancia de invertir en la investigación de enfermedades raras tanto a nivel nacional como europeo.
“EURORDIS utilizó su relevante papel para atraer a todos los participantes clave para diseñar la agenda de política en investigación de enfermedades raras y dar un nuevo impulso, y destacar las prioridades,” declaró Yann Le Cam, Director Ejecutivo de EURORDIS. ”Ahora necesitamos seguir uniendo fuerzas, a la vez que añadimos otras, para asegurarnos que las enfermedades raras se conviertan en una mayor prioridad en el 8º Programa Marco de Investigación de la UE (2014-2020).”
Para más información:
► Programa y Presentaciones
http://www.eurordis.org/content/european-workshop-rare-disease-research
► Vídeo de los comentarios de inauguración de Robert Madelin
http://www.eurordis.org/content/european-workshop-rare-disease-research
► Vídeo de las conclusiones de Yann Le Cam
http://www.rarediseaseday.org/article/yann-le-cam-european-research-program
► Encuesta de EURORDIS sobre el Papel de los Grupos de Pacientes y las Prioridades en la Investigación de Enfermedades Raras
http://www.rarediseaseday.org/article/eurordis-survey-rare-disease-patient-groups-in-research
► Antecedentes del Día de las Enfermedades Raras 2010 Objetivo “Acercar a los Pacientes e Investigadores”
http://www.rarediseaseday.org/article/rare-disease-day-2010-focus
► Leer más sobre la Encuesta de EURORDIS sobre el Papel de los Grupos de Pacientes y las Prioridades en Investigación de las ER [vacío]
http://www.eurordis.org/es/content/pacientes-e-investigadores-iexcljuntos-para-toda-la-vida [empty]
Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © European Union, 2010 & EURORDIS
http://www.eurordis.org/es/content/desarrollar-la-futura-agenda-de-investigacion-de-las-enfermedades-raras-en-europa
Page created: 01/05/2010
Page last updated: 04/05/2010
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