Neuronas espinosas centrarán un ensayo en la enfermedad de Huntington

El empleo de células con fines terapéuticos avanza poco a poco en la investigación de las enfermedades neurodegenerativas.

Carmen Cáceres. Sevilla | 20/06/2016 13:08

Juan José Toledo-Aral y José Antonio Pérez-Simón, organizadores del encuentro. (Carmen Cáceres)

El Instituto de Biomedicina de Sevilla ha organizado el II Seville Molecular Medicine Workshop: Cell Therapy, Molecular Mechanism and Clinical Translation, un encuentro internacional en el Hospital Virgen del Rocío, donde han participado unos 165 especialistas en terapia celular. Una de esas sesiones se centró en la terapia celular en enfermedades neurológicas. La terapia celular en el sistema nervioso es especialmente difícil, tanto por la complejidad celular de las neuronas como porque su función depende en gran medida de su integración en circuitos específicos.

Las enfermedades de Parkinson y de Huntington son donde más se ha experimentado con abordajes de terapia celular. En relación al Parkinson, se ha presentado un estudio molecular realizado en ratones y en humanos, que ha demostrado que "durante el desarrollo embrionario hay expresión de muchas proteínas que permiten diferenciar a diversas poblaciones de neuronas, más de las que pensamos", añade Juan José Toledo-Aral, profesor e investigador del IBIS.

De hecho, el gen NFE2L1 es un factor que parece favorecer la supervivencia de las neuronas que producen dopamina y en muestras de pacientes con Parkinson está disminuido. Este gen se relaciona con la protección al estrés oxidativo, lo que abre la posibilidad de que pueda ser un marcador o se emplee para proteger a las neuronas dopaminérgicas estimulándolo farmacológicamente.

Sobre la enfermedad de Huntington se han mostrado resultados en el trasplante de las neuronas espinosas medias del estriado que degeneran en esta enfermedad y que se obtienen diferenciando células madre embrionarias o células de pluripotencialidad inducida (iPS). Un aspecto muy interesante es la ausencia de tumores generados por las células implantadas. En la actualidad, se están solicitando los permisos pertinentes para realizar un ensayo clínico en pacientes de Huntington utilizando estas neuronas espinosas mediasdiferenciadas a partir de células madre.

Asimismo, durante la sesión se ha abordado el estudio de los nichos neuronales adultos. "Cada vez sabemos más sobre el área subventricular y el giro dentado del hipocampo, dos zonas del cerebro donde hay células madre adultas que están produciendo neuronas constantemente", explica Toledo-Aral.

Las investigaciones, en este sentido, tratan de entender cómo funcionan estas células, se reproducen, se mantienen siendo células madre y se diferencian a neuronas. Entendiendo este proceso, se podrá intentar manipularlo con la idea de generar nuevas neuronas que puedan sustituir a las dañadas. "Se especula que una de las zonas que se daña en el Parkinson está muy cerca de una de estas zonas con células madre; entonces, facilitando la migración de las células de esta zona se podrían reemplazar células dañadas, pero eso está lejos", subraya Toledo-Aral. El encuentro, subvencionado por el ITRIBIS (Improving Translational Research Potential at the Institute of Biomedicine of Seville), ha sido patrocinado también por la Red TerCel del Instituto de Salud Carlos III.