Se inicia en España un nuevo tratamiento experimental contra la ELA

Madrid (22/06/2016) - El Médico Interactivo

• Con motivo del Día Internacional contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (21-J), se recuerda que en el nuevo y único ensayo clínico internacional con la molécula masitinib contra esta grave enfermedad sin cura participa como único centro español el Hospital San Rafael de Madrid

• El doctor Mora es el principal investigador del nuevo ensayo que se inicia ahora en el Hospital San Rafael: un ensayo de fase III que probará la eficacia y la seguridad de una novedosa molécula, tirasemtiv, desarrollada por la compañía Cytokinetics

En el Día Internacional contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica, ELA, que se celebra el 21 de junio, se ha recordado que los pacientes de esta grave enfermedad tienen un motivo más para la esperanza gracias al último ensayo multinacional con la molécula masitinib. La ELA es una cruel enfermedad neurodegenerativa que paraliza progresiva y rápidamente todos los músculos que podemos mover voluntariamente produciendo una parálisis total, incluyendo los músculos para hablar, tragar o respirar. No tiene cura. Sólo un 20 por ciento de los pacientes sobrevive a los cinco años. Su única esperanza es un tratamiento experimental, un ensayo clínico, y estos son escasos.

Recientemente, el promotor del último ensayo clínico multinacional con la molécula masitinib ha reportado los resultados del análisis interino de datos de los primeros 191 pacientes participantes en el estudio que muestran que los pacientes que están tomando el fármaco se deterioran más lentamente que los que toman el placebo.

El ensayo, en el que participan 382 pacientes, unos 140 españoles, terminará a finales de este año. Si, como se espera, los resultados interinos se confirman, la agencia europea y americana del medicamento tramitaran con rapidez su autorización para su comercialización. La anterior vez que lo hicieron fue en los años 90 con el Riluzol, único fármaco que hasta ahora había demostrado un efecto beneficioso en esta enfermedad.

El ensayo con masitinib, una molécula que inhibe la proliferación y el desplazamiento de la microglía, las células que participan activamente en los procesos neuroinflamatorios, está coordinado internacionalmente por el Dr. Jesús Mora Pardina, neurólogo español con mayor experiencia en esta enfermedad. Su trabajo en favor de los pacientes que sufren esta dura enfermedad ha sido reconocido internacionalmente con el premio 'Humanitarian Award 2015' concedido por la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA en el reciente 26 Simposio Anual Internacional de ELA que organiza MND Association of England, Wales and Northem Ireland, esta vez en Orlando, Florida.

Un nuevo ensayo

El doctor Mora, principal investigador español en todos los ensayos clínicos multinacionales realizados hasta ahora en España desde la Unidad de ELA del Carlos III que dirigía hasta su integración en La Paz, es también el principal investigador del nuevo ensayo que se inicia ahora, pero esta vez en el Hospital San Rafael como único centro español participante, a coste cero para los pacientes.

El ensayo de fase III probará la eficacia y la seguridad de una novedosa molécula, tirasemtiv, desarrollada por la compañía californiana Cytokinetics, que ha demostrado en estudios preclínicos aumentar la contractibilidad y la fuerza muscular, que en un reciente estudio fase II con pacientes retrasó el deterioro de la capacidad vital respiratoria de los pacientes que la tomaron. El mantenimiento de la capacidad vital respiratoria es clave en la supervivencia de los pacientes.

El ensayo, en el que participan las mejores unidades americanas y algunas europeas, incluirá unos 600 pacientes. Se prevé que estarán todos reclutados antes de mediados de julio. Cualquier paciente que desee participar debe solicitarlo a la mayor brevedad a la dirección ela.sanrafael@gmail.com