Potencial del trasplante de hepatocitos en metabolopatías

El trasplante celular hepático constituye la mejor alternativa y se considera una estrategia terapéutica de vanguardia complementaria al trasplante de órgano sólido.

Enrique Mezquita. Valencia | 22/10/2013 17:49

Eugenia Pareja, coordinadora de la UTCH del Hospital La Fe. (E. Mezquita)

El trasplante hepático es el único tratamiento efectivo para las enfermedades hepáticas en fase terminal. Sin embargo, la desproporción entre demanda y oferta de órganos constituye su principal limitación. El injerto de hepatocitos humanos o trasplante celular hepático (TCH), que utiliza hepatocitos humanos totalmente diferenciados y en cantidad suficiente en un órgano receptor, constituye la mejor alternativa y se considera una estrategia terapéutica de vanguardia complementaria al trasplante de órgano sólido.

Las investigaciones sobre la aplicabilidad del trasplante de hepatocitos como terapia emergente en pacientes con errores congénitos de metabolismo de base hepática han crecido en los últimos años. Un trabajo realizado por la Unidad de Terapia Celular Hepática (UTCH) del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Fe, de Valencia (IIS-La Fe) -creada en 2007 a partir de la fusión de las unidades de Hepatología Experimental, Gastroenterología y Hepatología Infantil junto con la Unidad de Cirugía y Trasplante Hepático-, ha mostrado a partir de su experiencia con pacientes pediátricos que la estrategia y aplicación del trasplante celular hepático consigue mejorar su situación clínica y metabólica. El estudio, publicado en Cell Transplantation, avala este enfoque, ya sea como un puente hacia el trasplante de órgano sólido o como una opción terapéutica en los casos en que el trasplante hepático no se indica.

Según ha explicado a DM Eugenia Pareja, coordinadora de la UTCH de La Fe, donde ya se ha aplicado el trasplante de hepatocitos en al menos nueve pacientes (cinco adultos y cuatro niños con metabolopatías), la indicación para TCH en estos pacientes se realizó "según el nivel de gravedad de la metabolopatía, pronóstico de la enfermedad y beneficios esperados". En todos los casos, "las medidas terapéuticas tomadas con anterioridad habían fracasado, no siendo capaces de estabilizar la enfermedad, presentando los pacientes un deterioro progresivo de los parámetros analíticos y clínicos". Tras el implante de las células, "hemos logrado en todos una mejora de su condición clínica, en la gravedad de la enfermedad y, por ende, en su calidad de vida, permitiendo restaurar la función hepática en los pacientes con enfermedad de Crigler-Najjar y glucogenosis Ia, y actuando como puente al trasplante hepático a los cuatro meses en el niño con tirosinemia tipo I". Asimismo, "nuestra experiencia avala la seguridad del procedimiento". Como siguiente paso, "nos centramos en la identificación de pacientes susceptibles de TCH en la población controlada tanto en el Hospital Infantil La Fe como en el conjunto de la Comunidad Valenciana, así como en cualquier otra unidad de referencia en España de este tipo de patología".

El trabajo de La Fe ha sido galardonado con el XIV Premio Lino Torre, otorgado por el Servicio de Cirugía General del Hospital del Mar (Barcelona) y que reconoce a los profesionales de la cirugía general que han publicado un trabajo de investigación. En el fallo, el jurado destacó la trayectoria del equipo de La Fe, centro donde se efectuó el primer TCH en España en 2008.

Programa de donante neonatal

Con el objeto de ampliar las fuentes de donantes y paliar el problema de la escasez de tejido hepático adecuado para obtener células con elevada viabilidad y funcionalidad metabólica, se ha puesto en marcha el Programa de Donación Hepática en Pacientes Neonatales, gracias a la colaboración con la Coordinación de Trasplantes del centro, dirigida por Juan Galán. El hígado de estos donantes constituye una fuente excelente para la terapia celular, en tanto que no son utilizables para el trasplante de órgano entero por su bajo peso.