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PUBLICADO EN 'NATURE MEDICINE'
Un canal del calcio repara la membrana en distrofia muscular
Centrarse en la reparación del músculo afectado por la distrofia muscular en lugar de incidir en el defecto genético subyacente que por lo general conduce a la enfermedad podría convertirse en una nueva vía para evitar la discapacidad secundaria.
Redacción. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 15/09/2014 00:00
Centrarse en la reparación del músculo afectado por la distrofia muscular en lugar de incidir en el defecto genético subyacente que por lo general conduce a la enfermedad podría convertirse en una nueva vía para evitar la discapacidad secundaria, según los datos de un estudio publicado ayer en Nature Medicine.
Experimentación
Las mutaciones en ciertas proteínas, sobre todo en la distrofina, causan la distrofia muscular en seres humanos y también en ratones. Así, un equipo de la Universidad de Michigan, dirigido por el biólogo celular Haoxing Xu, ha descubierto que los ratones que carecían de un canal de calcio crítico dentro de la célula, llamada TRPML1, mostraron defectos musculares similares a los presentes en pacientes con distrofia muscular. Cuando se aumentó la actividad del canal de calcio en los ratones, mejoró la reparación de la membrana muscular y se restauró la función muscular.
Según Xu, "la esperanza es que el mismo canal de calcio funcione en personas con distrofia muscular". El plan a largo plazo es el desarrollo de ensayos clínicos de un fármaco que proporcionaría la actividad extra de TRPML1.
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