Terapia genética ayudaría a pacientes con anemia grave: MedlinePlus

Terapia genética ayudaría a pacientes con anemia grave


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Traducido del inglés: Jueves, 16 de septiembre, 2010


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Genes y terapia genética
Talasemia
Por Maggie Fox

WASHINGTON (Reuters) - Un paciente con una forma genética extraña de anemia está superando el problema sin necesidad de transfusiones de sangre después de una terapia experimental con genes, informaron investigadores franceses y estadounidenses.

El caso, reportado en la revista Nature, es un éxito extraño en el complejo campo de la terapia genética, aunque los investigadores y otros expertos señalaron que aún requiere perfeccionamiento.

El paciente tiene talasemia beta, que consiste en un grupo de condiciones provocadas por defectos genéticos en la producción de hemoglobina.

Los investigadores usaron terapia genética para reparar el gen defectuoso responsable de la enfermedad en algunas de las células madre de la médula del paciente y luego se las volvieron la inyectar.

Casi tres años después, el paciente ha permanecido saludable, sin las transfusiones habituales de sangre que solía necesitar, informó el equipo del Brigham & Women's Hospital y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston y la Universidad de París.

"Por primera vez, un paciente con talasemia beta severa está viviendo sin la necesidad de transfusiones durante un período sostenido de tiempo", indicó la doctora Marina Cavazzana-Calvo, de la Universidad de París y del Hospital Necker.

La terapia genética es un enfoque prometedor pero complejo para la medicina, basado en la idea de que pueden corregirse los genes defectuosos que subyacen a muchas enfermedades.

Los científicos han tenido problemas para hallar buenas formas de volver a colocar de manera segura los genes reparados en el cuerpo del paciente. Los virus suelen emplearse para portar los genes nuevamente al cuerpo, peri pueden resultar peligrosos.

En el 2002, un experimento curó a dos niños franceses con un desorden autoinmune extraño pero les generó leucemia y un adolescente de Arizona murió en 1999 debido a una reacción excesiva del organismo al virus usado en una terapia genética.


AYUDA DEL VIRUS DEL SIDA

Para el estudio sobre la talasemia beta, los expertos emplearon un virus del sida modificado para reparar el ADN de las células madre de la médula del paciente.

Una compañía pequeña con sede en Massachusetts llamada Bluebird Bio está desarrollando el enfoque como un producto llamado LentiGlobin.

En una medida inusual, el equipo primero destruyó la médula espinal del paciente, un método usando antes del trasplante medular por cáncer u otras condiciones.

El paciente recibió la primera transfusión en el 2007, cuando tenía 18 años, y luego en el 2008. "Actualmente, aproximadamente tres años después del trasplante, la evolución biológica y clínica es destacable y la calidad de vida del paciente es buena", escribieron los investigadores en Nature.

El doctor Derek Persons, del Hospital de Niños St. Jude en Memphis, Tennessee, dijo que destruir la médula del paciente habría sido crucial para que el tratamiento funcione.

"Aunque tres años después permanece levemente anémico (...), la ausencia de necesidad de transfusiones de sangre implica que este caso puede considerarse un éxito clínico", escribió Parsons, que no participó del estudio, en un comentario.

La talasemia beta se diagnostica anualmente a unos 60.000 niños en todo el mundo.

La enfermedad es causada por defectos en los genes involucrados en la producción de hemoglobina, el componente de la sangre que porta el hierro en los glóbulos rojos. Los pacientes suelen necesitar transfusiones mensuales para tratar la anemia severa.


Reuters Health

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