Las herramientas CRISPR dejan atrás los modelos genéricos de enfermedad

El investigador Lluís Montoliu desgrana las grandes posibilidades que abren las nuevas técnicas de edición genérica en la modelización de patologías.

Enrique Mezquita. Valencia | 15/03/2017 11:37

Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología-CSIC (Madrid). (Enrique Mezquita)

La utilización de las herramientas CRISPR ha supuesto toda una revolución en el abordaje y comprensión de la información genética, permitiendo desvelar las alteraciones de ADN que se esconden tras muchas de las enfermedades que nos afectan. Las enormes posibilidades que abre han sido el tema del último seminario científico de la Cátedra Fundación QUAES-Universidad Politécnica de Valencia, impartido por Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología-CSIC y del Ciberer-ISCIII, en Madrid.

Según Montoliu, "en Biomedicina, las herramientas CRISPR permiten modelizar más fielmente, y por lo tanto investigar más adecuadamente, tanto en células como en animales, las alteraciones genéticas que se identifican en pacientes en los procedimientos normales de diagnóstico genético".

"Esto nos permite investigar directamente lo que le sucede a un determinado paciente, que es la forma más adecuada de progresar en el entendimiento de una enfermedad". En Medicina se habla de que no existen enfermedades sino enfermos; con las CRISPR se puede decir que "ya no tenemos que echar mano de los modelos genéricos de enfermedad, sino que podemos producir modelos más específicos, que reproducen lo observado en pacientes determinados, para así entender mejor la enfermedad, tras combinar esta misma aproximación en diferentes pacientes con diferentes alteraciones genéticas". Esto ha dado lugar a la generación de ratones avatar, que son portadores de mutaciones idénticas a las diagnosticadas en pacientes.

Terapias prometedoras
La aplicación para terapia de enfermedades causadas por alteraciones en uno o pocos genes "es el campo de mayor estudio e investigación actual y con mayor proyección". Las herramientas CRISPR, vehiculizadas en vectores virales o no virales para su distribución precisa a las células donde el gen o genes deben ser modificados, restaurados, es pues una de las aplicaciones más prometedoras.

"Se trata de desarrollar estrategias de terapia génica somática, por dispersas que sean o estén las células en el cuerpo que deban tratarse. Mediante inoculaciones locales o aprovechando el torrente sanguíneo, las herramientas CRISPR encapsuladas en virus en los que se ha vaciado su capacidad infectiva y se ha sustituido su genoma por dichas herramientas para la edición génica, pueden usarse para llevarlas a la célula destino, aprovechando las características que tienen estas cápsides virales y su preferencia por infectar a determinadas células frente a otras", ha apuntado".

Así, en modelos animales se han diseñado "estrategias terapéuticas innovadoras para la modificación de fibras musculares, células hepáticas, del sistema inmune o de la retina. El salto de estos modelos preclínicos a la clínica va a ofrecer prometedores resultados".

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En opinión del especialista, "hay muchos y muy buenos laboratorios en nuestro país usando las herramientas CRISPR tanto en células como en animales, y también en plantas y en otros organismos, como el pez cebra".
La tecnología se ha diseminado con éxito y se ha implantado en los grandes centros de investigación y en muchas universidades, ya que su sencillez, facilidad de uso y versatilidad han permitido una rápida universalización. "Nuestro laboratorio tuvo la fortuna de ser de los primeros del país en generar ratones con esta tecnología. Hemos organizado diversos talleres, simposios y estancias de formación, publicado métodos y preparado páginas web de referencia en los que cualquier investigador interesado puede acudir y obtener toda la información que necesita para empezar a trabajar en poco tiempo".

Esta revolución tecnológica viene para quedarse. Tal y como la técnica de la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) se extendió rápidamente desde los años 80 a todos los laboratorios de biología molecular del país, "así ahora las herramientas CRISPR están haciendo lo propio, con una velocidad todavía mayor si cabe", ha concluido.