Opinión positiva de la EMA para Nusinersen (Biogen) en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal
Nusinersen es el primer tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME) con alteraciones en la región cromosómica 5q recomendado para su aprobación en la Unión Europea.
La compañía biotecnológica Biogen ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de Nusinersen para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal con alteraciones del cromosoma 5q. Este tipo de AME es la forma más común de esta enfermedad neuromuscular genética, llegando a representar aproximadamente el 95% de todos los casos de AME.
La revisión de nusinersen se realizó bajo el procedimiento de evaluación acelerada del CHMP, un mecanismo regulatorio que tiene por objetivo proporcionar, en el menor tiempo posible, el acceso a los pacientes a los medicamentos que cubren necesidades médicas aún no satisfechas. Su aprobación en Europa convertiría a esta terapia en el primer tratamiento disponible para AME con alteraciones en la región cromosómica 5q.
"La opinión positiva del CHMP, que se agilizó con el procedimiento de evaluación acelerada, reconoce el perfil de eficacia de nusinersen, y pone de manifiesto la necesidad de una terapia eficaz para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal en Europa", afirma Michael Ehlers, MD, Ph.D., vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Biogen. "Esperamos con interés la decisión de la Comisión Europea y estamos convencidos que nusinersen tendrá un impacto significativo en la vida de las personas con AME en Europa".
La decisión positiva del CHMP se remitirá ahora a la Comisión Europea (CE), organismo encargado de conceder la autorización de comercialización a los medicamentos centralizados autorizados en la Unión Europea. Se espera poder conocer su decisión final en los próximos meses.
La recomendación positiva del CHMP se basa en los resultados de dos estudios pivotales controlados, el ENDEAR (AME de inicio en la infancia) y el CHERISH (AME de inicio tardío), que demostraron una eficacia clínicamente significativa y un perfil de seguridad favorable de nusinersen.
En el estudio ENDEAR, un porcentaje significativo de pacientes con AME de inicio en la infancia (con mayor probabilidad de desarrollar AME tipo 1) tratados con nusinersen alcanzaron una respuesta favorable en el desarrollo motor en comparación con el grupo que no fue tratado con esta terapia. Los hitos del desarrollo motor logrados en algunos pacientes tratados con nusinersen incluyeron la habilidad para mover las piernas, controlar la cabeza, rodar, sentarse y gatear. Además, se observó una reducción estadísticamente significativa en el riesgo de muerte o ventilación permanente en los pacientes tratados con nusinersen frente al grupo no tratado en el análisis final.
El estudio CHERISH mostró una mejoría estadística y clínicamente significativa en la función motora en los pacientes con AME de inicio tardío tratados con nusinersen (con más probabilidades de desarrollar los tipos 2 o 3) en comparación con aquellos otros que no fueron tratados en el análisis temporal. Las mejoras clínicas se midieron mediante la Escala de Valoración Funcional de Hammersmith (HFMSE, por sus siglas en inglés). La HFMSE es una herramienta fiable y válida, específicamente diseñada para evaluar la función motora en niños con AME.
Los datos de los estudios abiertos en individuos pre-sintomáticos y sintomáticos con mayor probabilidad de desarrollar los tipos 1, 2 o 3 fueron consistentes con los resultados de los estudios pivotales y se consideraron como apoyo de la indicación recomendada. Los resultados generales de estos estudios respaldan la eficacia y seguridad de nusinersen en pacientes con AME con alteraciones en la región cromosómica 5q.
Nusinersen ha demostrado un perfil favorable de seguridad, debiendo ser administrado por profesionales sanitarios con experiencia en el procedimiento de punción lumbar, debido a las reacciones adversas asociadas al mismo tales como dolor de cabeza, dolor de espalda o vómito.
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