Un nuevo método permite modificar genes con precisión
La técnica posibilita elegir dónde insertar o cortar el ADN
Cada día se descubre un gen relacionado con alguna enfermedad. La información es válida, pero puede ser frustrante: de nada sirve saber qué gen hay que cambiar o eliminar si no se tienen herramientas para ello. Un nuevo método permite acercarse a este problema con más seguridad, publica Science.
El sistema, que ha desarrollado el Instituto de Tecnología de Massachusetts (el prestigioso MIT), es, hasta ahora, el más certero en estos intentos. Desde sembrar el ADN con genes al azar y esperar que se integren pasando por usar vectores como virus hasta el uso de medios físicos, como unas tijeras de zinc, muchos métodos se han intentado. Pero este tiene la ventaja de que se basa en el conocimiento exacto del ADN. Este está formado por una secuencia de moléculas encadenadas (las attgccgta…). Cada fila tiene una secuencia complementaria de ARN, otro tipo de material genético (en el caso anterior, la uaacggcau) que se ajusta a ella como un molde. Si se sabe al lado de qué secuencia se quiere cortar el ADN para incluir un gen (que no es sino otro trozo de ADN) o para eliminarlo, basta con pegar una enzima llamada nucleasa al final de esa cadena. “Cualquier aplicación que necesite manipular un organismo puede beneficiarse de esta técnica”, ha dicho Feng Zhang, líder del equipo investigador.
En principio, el descubrimiento es muy útil para manipular células individuales o microrganismos como bacterias, pero también podría usarse en enfermedades causadas por una mutación localizada. Con ello se evitaría que ocurriera como en algunos ensayos de terapia génica, donde la imposibilidad de elegir el sitio de inserción del nuevo material hizo que cayera al lado de un oncogén, con lo que se estimuló su activación y el resultado fue que en vez de curar de una enfermedad se causó otra.
El método no es, sin embargo, la panacea. Podría funcionar bien con enfermedades monogenéticas, como la corea de Huntington, pero no sirve para otras donde hay muchos genes implicados y donde, tan importante o más que el material genético del individuo, sea la activación de este, como en la mayoría de los cánceres.
Todo esto, sin embargo, está aún muy lejano: el sistema solo se ha probado en cultivos de células. Los investigadores quieren pasar ahora a neuronas.
El sistema, que ha desarrollado el Instituto de Tecnología de Massachusetts (el prestigioso MIT), es, hasta ahora, el más certero en estos intentos. Desde sembrar el ADN con genes al azar y esperar que se integren pasando por usar vectores como virus hasta el uso de medios físicos, como unas tijeras de zinc, muchos métodos se han intentado. Pero este tiene la ventaja de que se basa en el conocimiento exacto del ADN. Este está formado por una secuencia de moléculas encadenadas (las attgccgta…). Cada fila tiene una secuencia complementaria de ARN, otro tipo de material genético (en el caso anterior, la uaacggcau) que se ajusta a ella como un molde. Si se sabe al lado de qué secuencia se quiere cortar el ADN para incluir un gen (que no es sino otro trozo de ADN) o para eliminarlo, basta con pegar una enzima llamada nucleasa al final de esa cadena. “Cualquier aplicación que necesite manipular un organismo puede beneficiarse de esta técnica”, ha dicho Feng Zhang, líder del equipo investigador.
En principio, el descubrimiento es muy útil para manipular células individuales o microrganismos como bacterias, pero también podría usarse en enfermedades causadas por una mutación localizada. Con ello se evitaría que ocurriera como en algunos ensayos de terapia génica, donde la imposibilidad de elegir el sitio de inserción del nuevo material hizo que cayera al lado de un oncogén, con lo que se estimuló su activación y el resultado fue que en vez de curar de una enfermedad se causó otra.
El método no es, sin embargo, la panacea. Podría funcionar bien con enfermedades monogenéticas, como la corea de Huntington, pero no sirve para otras donde hay muchos genes implicados y donde, tan importante o más que el material genético del individuo, sea la activación de este, como en la mayoría de los cánceres.
Todo esto, sin embargo, está aún muy lejano: el sistema solo se ha probado en cultivos de células. Los investigadores quieren pasar ahora a neuronas.
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