La mejora de la agudeza visual tras la terapia génica de la coroideremia se mantiene a largo plazo

Los efectos de la terapia génica en pacientes con coroideremia son potencialmente permanentes y podría convertirse en un tratamiento curativo para diferentes tipos de ceguera hereditaria, según un estudio que se pulica en The New England Journal of Medicine.

Redacción | dmredaccion@diariomedico.com | 03/05/2016 00:00

Algunos de los pacientes con coroideremia -enfermedad ocular hereditaria causada por mutaciones de pérdida de función del gen CHM- que participan en el ensayo de terapia génica dirigido por Robert MacLaren, de la Universidad de Oxford, mantienen la mejoría de la agudeza visual a largo plazo.

Los resultados publicados en el último número de The New England Journal of Medicinerepresentarían la mayor evidencia hasta la fecha de que los efectos de la terapia génica son potencialmente permanentes y podría convertirse en un tratamiento curativo para diferentes tipos de ceguera hereditaria, entre ellas la retinitis pigmentaria y la degeneración macular asociada a la edad.

El equipo de MacLaren presenta los datos de seis pacientes que recibieron una única dosis de esta terapia génica que se administra intraocularmente con un vector viral adenoasociado. Dos de ellos mostraron una mejora significativa de la visión que se mantuvo durante al menos cuatro años, a pesar de que sus ojos no tratados siguieron perdiendo agudeza durante ese periodo. Otros tres pacientes mantuvieron la visión previa al tratamiento. Finalmente, el sexto paciente, que recibió una dosis menor, únicamente experimentó una ralentización de la pérdida de visión.