Un péptido muestra efectividad en un modelo animal de fibrosis quística
La timosina alfa-1 corrige múltiples defectos, también en células de pacientes con la mutación genética más habitual en esta enfermedad.
Un equipo internacional de científicos ha descubierto lo que podría convertirse en una futura monoterapia para la forma más común de fibrosis quística (FQ). Allan Goldstein, director del estudio, afirma que la FQ es frecuentemente producida por una mutación que resulta en la producción de una proteína mal conformada que es degradada por la vía de la ubiquitinación y del proteasoma. La ausencia de esta proteína resulta en una mala permeabilidad a los iones de cloro, lo que a su vez conduce a un estado inflamatorio permanente en el pulmón. Los investigadores han utilizado una forma sintética del péptido timosina alfa-1 (Ta1) producida por la compañía californiana SciClone Pharmaceuticals y comercializada fuera de los EE.UU. bajo el nombre Zadaxin para tratar diversos tipos de infecciones virales e inmunodeficiencias.
Goldstein indica que los compuestos utilizados hasta ahora para contrarrestar los efectos de la mutación tienen un efecto clínico modesto, incluso en combinación con el potenciador ivacaftor. Dado que la Ta1 había mostrado en estudios previos una actividad anti-inflamatoria en el pulmón, el equipo decidió investigar el efecto de su administración intravenosa en un modelo animal de FQ, hallando que mejora la estabilidad y localización de la proteína defectuosa.
Dado que este efecto fue observable también en células bronquiales de pacientes y que la seguridad de la Ta1 es bien conocida, los autores postulan que la FQ podría ser tratada de manera más eficiente con este péptido, para lo cual ya están preparando un ensayo en pacientes.
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