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viernes, 28 de julio de 2017

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INVESTIGACIÓN

Estados Unidos aprobará en septiembre la primera terapia génica para uso comercial

JANO.es · 27 julio 2017 11:51

El tratamiento, desarrollado por Novartis, se aplicará a pacientes de leucemia que no responden a los medicamentos habituales.

Estados Unidos aprobará en septiembre el primer tratamiento génico de uso comercial. Desarrollado por la farmacéutica Novartis, la terapia se ha mostrado efectiva en enfermos de leucemia con mal pronóstico. En un ensayo en 12 países, el 83% de estos pacientes vieron cómo la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

El funcionamiento de la terapia consiste en extraer los propios linfocitos del paciente, llevarlos a un laboratorio de la compañía farmacéutica, modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo. Eso se logra empleando virus del sida mutilados que utilizan la capacidad de este microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.

Este tipo de glóbulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en Estados Unidos, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar. Por el momento, Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus ensayos.

La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves.

A principios de este siglo, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provocó varios casos de leucemia. Con las nuevas técnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor. “En algunos casos, el riesgo (llamado genotoxicidad) descrito en aquellos casos de principios de este siglo, posiblemente vino junto con el tipo de virus (retrovirus, no lentivirus) por la modificación genética de células madre, que son un tipo de células que se replican mucho favoreciendo la acumulación de mutaciones en sus células descendientes y con ello la posibilidad de genotoxicidad”, explica Manel Juan, jefe de la sección de Inmunoterapia del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona. Juan colidera un ensayo para tratar la leucemia que emplea una propuesta de tratamiento CART equivalente con linfocitos T similar al que va a aprobar Estados Unidos.