PODRÍA SER LA PRIMERA TERAPIA EFECTIVA
VEGF, posible clave para un tratamiento de cierto tipo de ataxia
Un estudio que se publica en Nature Medicine muestra lo que podría ser el primer tratamiento efectivo para la ataxia espinocerebral de tipo 1.
Redacción | 17/10/2011 00:00
El trabajo, coordinado por Ameet R. Kini, del Departamento de Patología de la Universidad de Loyola, en Chicago, se ha llevado a cabo en animales y sus resultados muestran que la enfermedad se asocia con niveles bajos de VEGF (factor de crecimiento endotelial vascular). Si se repone la proteína en ratones con dicha enfermedad, se consigue mejorar la coordinación y el equilibrio.
En la primera parte del estudio, el equipo de Kini ha realizado ensayos en los que se demuestra que los ratones con dicha neurodegeneración presentan menos niveles de VEGF. En el cerebro esta proteína aumenta el desarrollo de los vasos sanguíneos y trabaja para mantener las células cerebrales sanas.
Los investigadores han probado si aumentar VEGF beneficiaría a los ratones con SAC1. Los niveles se han elevado de dos formas: con ratones modificados genéticamente para producir mayor cantidad de la proteína o añadiendo la proteína directamente en el cerebro.
Han comparado los ratones que recibieron la proteína con los que no. El grupo del VEGF mostró una mejoría significativa con respecto al control; incluso en algunos casos llegaban a la funcionalidad de los ratones sin la ataxia. Así, modificar los niveles de la proteína VEGF podría ser un potencial tratamiento.
Los resultados podrían ser relevantes también en otros síndromes neurodegenerativos. Sin embargo, Kini ha advertido de que, aunque son prometedores, todavía es necesario corroborar estos resultados en ensayos clínicos.
(Nature Medicine; DOI: 10.1038/nm.2494).
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En la primera parte del estudio, el equipo de Kini ha realizado ensayos en los que se demuestra que los ratones con dicha neurodegeneración presentan menos niveles de VEGF. En el cerebro esta proteína aumenta el desarrollo de los vasos sanguíneos y trabaja para mantener las células cerebrales sanas.
Los investigadores han probado si aumentar VEGF beneficiaría a los ratones con SAC1. Los niveles se han elevado de dos formas: con ratones modificados genéticamente para producir mayor cantidad de la proteína o añadiendo la proteína directamente en el cerebro.
Han comparado los ratones que recibieron la proteína con los que no. El grupo del VEGF mostró una mejoría significativa con respecto al control; incluso en algunos casos llegaban a la funcionalidad de los ratones sin la ataxia. Así, modificar los niveles de la proteína VEGF podría ser un potencial tratamiento.
Los resultados podrían ser relevantes también en otros síndromes neurodegenerativos. Sin embargo, Kini ha advertido de que, aunque son prometedores, todavía es necesario corroborar estos resultados en ensayos clínicos.
(Nature Medicine; DOI: 10.1038/nm.2494).
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