Las chaperonas serán de utilidad para el manejo de algunas enfermedades raras

Las proteínas chaperonas son, en estos momentos, la prioridad de los investigadores que buscan nuevos fármacos contra patologías hematológicas raras, como la de Gaucher y Fabry.

C. Serrano. Zaragoza | 31/10/2011 00:00

"Son pequeñas moléculas que ayudan a restaurar la proteína defectuosa", ha explicado Pilar Giraldo, de la Unidad de Enfermedades Raras del Hospital Miguel Servet, de Zaragoza, en el congreso nacional de la SEHH-SETH, celebrado en la capital aragonesa.

"En el caso de Fabry, estos estudios están en fase III, ya muy avanzados", ha puntualizado Giraldo, que ha presidido el comité organizador del congreso.

Ha aludido a la dificultad que entraña la búsqueda de tratamientos y la realización de ensayos clínicos en estas enfermedades raras, "por los pocos casos que hay y la enorme variabilidad clínica existente entre ellos".

"Es importante que los investigadores podamos disponer de biobancos con muestras biológicas de calidad asociadas a datos clínicos básicos". También es imprescindible "aunar fuerzas y establecer alianzas". Para ello nació el Ciberer.

Por otro lado, Gregory Cheng, investigador de la Universidad China de Hong Kong, ha comentado que eltrombopag combate la enfermedad PTI crónica, caracterizada por un número anormalmente bajo de plaquetas en sangre.

Estudios clínicos
Tras participar en ensayos clínicos en fases I-III, Cheng ha afirmado que eltrombopag "incrementa significativamente el recuento de plaquetas y reduce la incidencia de sangrados en estos pacientes". Son datos del estudio Extend con el que Cheng ha comprobado la tolerabilidad y el perfil de seguridad de este nuevo medicamento sintético.

La PTI (púrpura trombocitopénica idiopática) se trató con trombopoyetina, lo que no sólo no funcionó, sino que tuvo efectos adversos porque "eliminaba más plaquetas. Los pacientes morían por las complicaciones".
Asimismo, Luis Javier García Frade, presidente del comité científico del congreso, ha indicado que "los agentes estimuladores de la trombopoyesis de reciente aparición han demostrado su eficacia en ensayos randomizados y siguen realizándose estudios de seguridad a largo plazo".

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