Diseñan la primera biomolécula de su clase para curar enfermedades originadas en el ARN
Podría abrir la vía a terapias para más de 30 enfermedades actualmente incurables.
Investigadores del Instituto de Investigación Scripps liderados por Matthew Disney (foto) han identificado un compuesto dimérico dirigido a las secuencias patogénicas repetitivas en el ARN responsable de la ataxia espinocerebelar 10 (AEC10), un desorden neuromuscular incurable. La AEC10 es causada por la presencia de múltiples repeticiones de una secuencia pentanucleotídica en una molécula de ARN, lo que resulta en una perturbación en el funcionamiento de las mitocondrias, o centrales energéticas de la célula.
El mecanismo de acción del nuevo compuesto sugiere que el direccionamiento a pares de bases en las secuencias de ARN patogénicas podría tener aplicación en otras enfermedades de etiología similar. Más del 70% de la estructura secundaria de las moléculas de ARN está formada por apareamiento de bases, según indica Wang-Yong Yang, primer autor del estudio. En ensayos in vitro con células derivadas de pacientes con AEC10 el compuesto mejoró algunos aspectos de la patología de la enfermedad, como la disfunción mitocondrial, la activación reducida de la caspas-3 y la reducción de los focos nucleares.
Los investigadores se encuentran ahora desarrollando las herramientas necesarias para diseñar compuestos dirigidos a regiones estructurales específicas de ARNs involucrados en otras patologías y que puedan funcionar de manera eficiente en entornos celulares complejos.
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