Combinan terapia génica y celular en el tratamiento de la hemofilia

Investigadores del Instituto de Medicina Regenerativa del Centro Médico Forest Baptist (Estados Unidos) han combinado la terapia génica y el trasplante de células madre (CM) para prevenir la hemorragia grave de la hemofilia A.

Redacción | 07/11/2011 00:00

El equipo publica en el último número de Experimental Hematology que una inyección de CM modificadas en dos ovejas disminuyeron la gravedad de la patología.

Christofer Porada, profesor de Medicina Regenerativa y autor del estudio, asegura que "alrededor del 75 por ciento de la población mundial no tiene acceso al tratamiento actual y se ven obligados a padecer discapacidades graves permanentemente". Porada se muestra cauto sobre los cambios que se necesitarán antes de que el tratamiento se pueda aplicar en humanos, aludiendo a la respuesta inmune a la terapia desarrollada en las ovejas que podría disminuir su efectividad y duración.

Para realizar el estudio, los investigadores utilizaron CM combinadas con la terapia génica para aumentar los niveles del factor VIII de coagulación producidos en animales. Primero se injertó un gen del factor VIII en las células madre mesenquimales y las introdujeron en la cavidad abdominal de las ovejas. En los animales tratados las células emigraron a las articulaciones y detuvieron las hemorragias en curso.

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