Ruxolitinib resulta eficaz en la mielofibrosis compleja

El ruxolitinib, un inhibidor del gen Jak, ha mostrado su eficacia contra la esplenomegalia y la sintomatología de esta neoplasia mieloproliferativa crónica. Así lo han demostrado los ensayos internacionales Comfort-I y Comfort-II, según ha explicado Francisco Cervantes a DM.

Pilar Laguna. San Diego | 19/12/2011 00:00

Los ensayos internacionales Comfort-I y Comfort-II sobre mielofibrosis muestran la eficacia de ruxolitinib, un inhibidor del gen Jak, contra la esplenomegalia y la sintomatología de esta neoplasia mieloproliferativa crónica, bien sea de origen primario o por mielofibrosis secundaria a policitemia vera (PV) o a trombocitemia esencial (TE). Desde que hace pocos años se conociera que en más de la mitad de los pacientes con mielofibrosis se dan mutaciones genéticas que causan un funcionamiento anormal de la vía de señalización celular JAK, al igual que en otros neoplasmas mieloproliferativos, sus diferentes proteínas (Jak1, JaK2 y Jak3) se han convertido en objetivo prioritario de investigación para conseguir reducir el tamaño del bazo y mejorar los síntomas de este cáncer de la sangre, así como evitar la progresión de la enfermedad hacia una leucemia mieloide aguda de pronóstico fatal. Es una enfermedad con mal pronóstico y tratamiento limitado a la sintomatología, a excepción de los casos más graves, en los que puede realizarse un trasplante de progenitores hematopoyéticos, que no siempre es viable por la edad avanzada de los pacientes y cuya tasa de mortalidad alcanza el 30 por ciento. La supervivencia media oscila entre los cinco años para los casos de bajo riesgo y los dos en alto riesgo.

La mielofibrosis puede aparecer de 'novo' o, en el 15 por ciento de los casos, como evolución de una policitemia vera o de una trombocitemia esencial

La mielofibrosis puede aparecer de novo o como evolución de una PV o de una TE, enfermedades con producción anómala de células sanguíneas con cromosoma Filadelfia negativo. Se calcula que entre el 10 y 15 por ciento de las PV y de las TE evolucionan a mielofibrosis.
El Hospital Clínico de Barcelona es el único centro español que participa en el estudio europeo Comfort-II sobre el control de la mielofibrosis con un inhibidor oral de Jak, el ruxolitinib, aprobado por la FDA americana hace escasas semanas para pacientes con alto riesgo o riesgo intermedio II que tienen esplenomegalia. El hematólogo Francisco Cervantes, investigador principal del estudio previo de factores pronóstico y clasificación de grupos de riesgo de mielofibrosis liderado por este hospital catalán, ha destacado los buenos resultados del fármaco frente a placebo (en el Comfort-I desarrollado en centros americanos) y comparado con las mejores terapias disponibles, generalmente hidroxiurea (Comfort-II). Según los resultados presentados durante el LIII Congreso de la Asociación Americana de Hematología, celebrado en San Diego, en ambos ensayos se ha conseguido una reducción del bazo superior al 35 por ciento y una mejoría notable de los síntomas generales de la mielofibrosis con la administración de ruxolitinib, aunque el fármaco no actúa sobre la anemia que en muchas ocasiones requiere transfundir al paciente.
"La mielofibrosis es una enfermedad medio huérfana y un Mihura de la hematología por su complejidad y por la ausencia de tratamiento curativo", ha afirmado Cervantes, precisando que el ruxolitinib no cura porque la mutación de Jak2 no se corrige, "pero se ha visto que también los pacientes que no presentan la alteración llegan a notar la mejoría de los síntomas en dos o tres días de tratamiento". Junto a la fibrosis en la médula ósea, la esplenomegalia y la anemia, la enfermedad se acompaña de cansancio, fiebre, sudoración nocturna, picores, dolores abdominales y malestar general.

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