Con éxito en seis varones
Una terapia génica, eficaz en hemofilia B al elevar el factor IX de coagulación sanguínea
Una terapia para reparar genes defectuosos ha demostrado por primera vez que puede elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea y, de esta manera, suponer una solución a largo plazo para las personas con hemofilia B, la menos frecuente según un estudio que se publica hoy en The New England Journal of Medicine.
Redacción | 14/12/2011 00:00
Una terapia para reparar genes defectuosos ha demostrado por primera vez que puede elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea y, de esta manera, suponer una solución a largo plazo para las personas con hemofilia B, la menos frecuente según un estudio que se publica hoy en The New England Journal of Medicine. "Es una técnica de curación potencialmente permanente", ha afirmado Charles Abrams, secretario de la Sociedad Americana de Hematología durante su LIII Congreso, celebrado en San Diego.
La terapia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el trastorno de la coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente, las únicas células capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o son deficientes en las personas con hemofilia.
Investigadores del Instituto del Cáncer de Londres (Reino Unido) y del Hospital Infantil St. Jude, en Memphis (Estados Unidos), estudiaron a seis hombres con hemofilia B grave que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del uno por ciento de los niveles normales. El objetivo del tratamiento con FIX era alcanzar niveles superiores.
Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos, mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas, ha señalado el presidente del Departamento de Cirugía de St. Jude y coautor del estudio, Andrew Davidoff.
El experimento "es un estudio sin precedentes", ha asegurado Katherine Ponder, de la Universidad de Washington, en St. Louis. "Si otros estudios determinan que el método es seguro, podría sustituir a la cara e incómoda terapia de proteínas", ha afirmado.
(N Engl J Med; 2011; DOI: 10.1056/NEJM oa1108046).
Una terapia génica, eficaz en hemofilia B al elevar el factor IX de coagulación sanguínea - DiarioMedico.com
La terapia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el trastorno de la coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente, las únicas células capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o son deficientes en las personas con hemofilia.
Investigadores del Instituto del Cáncer de Londres (Reino Unido) y del Hospital Infantil St. Jude, en Memphis (Estados Unidos), estudiaron a seis hombres con hemofilia B grave que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del uno por ciento de los niveles normales. El objetivo del tratamiento con FIX era alcanzar niveles superiores.
Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos, mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas, ha señalado el presidente del Departamento de Cirugía de St. Jude y coautor del estudio, Andrew Davidoff.
El experimento "es un estudio sin precedentes", ha asegurado Katherine Ponder, de la Universidad de Washington, en St. Louis. "Si otros estudios determinan que el método es seguro, podría sustituir a la cara e incómoda terapia de proteínas", ha afirmado.
(N Engl J Med; 2011; DOI: 10.1056/NEJM oa1108046).
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