DROGAS HUÉRFANAS - ENFERMEDADES RARAS - European Medicines Agency - EPARs

Nuevas designaciones Junio 2010

* Tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria
Hidrocloruro de raloxifeno

* Tratamiento de la leucemia mieloide crónica
Bafetinib

* Tratamiento del linfoma de Hodgkin
Entinostat

* Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamiento del déficit de ornitina transcarbamilasa
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamiento de la hiperargininemia
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia-hiperamonemia-homocitrulinuria; síndrome HHH)
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Gliceril tri-(4-fenilbutirato)

* Tratamiento del mieloma múltiple
Perifosina

* Tratamiento de linfoma cutáneo de células T
Pralatrexato

* Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
2-metoximetil-2-hidroximetil-1-azabiciclo[2,2,2]octan-3-ona

* Prevención de la sepsis por patógenos Gram positivos en neonatos prematuros de edad gestacional igual o inferior a 34 semanas
Pagibaximab

* Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Adrenomedulina

* Tratamiento del mieloma múltiple
Dexametasona (40 mg comprimido)

* Tratamiento del carcinoma de células de Merkel
Anticuerpo monoclonal humanizado conjugado con maitansinoide frente a CD56

* Tratamiento del carcinoma de células renales
N-{2-cloro-4-[(6,7-dimetoxi-4-quinolil)oxi]fenil}-N´-(5-metil-3-isoxazolil) urea hidrocloruro monohidrato

* Tratamiento de la progeria de Hutchinson-Gilford
Pravastatina / ácido zoledrónico

* Tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica
Anticuerpo monoclonal humano recombinante anti interferón gamma

* Tratamiento de la tuberculosis
Rifapentina

* Prevención del retardo funcional del órgano trasplantado tras el trasplante renal
Oligonucleótido sintético de ARN pequenio de interferencia de doble cadena contra el ARNm de p53

* Tratamiento de la enfermedad de Gaucher
Velaglucerasa alfa

Nuevas autorizaciones de mercado
Arzerra
[ofatumumab]
Glaxo Group Ltd.
Reino Unido
EU designación: Arzerra fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2008

EU la autorización de comercialización : 19 de abril 2010

¿Qué es Arzerra?
Arzerra es un concentrado con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo ofatumumab.

¿Para qué se utiliza Arzerra?
Arzerra se utiliza para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC), un cáncer que afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos. Se utiliza en pacientes cuya enfermedad no ha respondido al tratamiento con fludarabina y alemtuzumab (otros medicamentos contra el cáncer).

Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)
http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)
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