HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
Descubren una terapia génica para tratar la hemofilia B
JANO.es · 12 Diciembre 2011 12:02
La terapia consiste en estimular la producción de agentes de coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente con hemofilia.
Una terapia para reparar genes defectuosos podría ser la solución para las personas con hemofilia B, al elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea, según revela un estudio publicado en New England Journal of Medicine. Según afirma el secretario de la Sociedad Americana de Hematología, el doctor Charles Abrams, "se trata de una técnica de curación de pacientes potencialmente permanente".
Los dos principales tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del agente VIII, y la hemofilia B, causada por una deficiencia del factor IX. Investigadores del University College London Cancer Institute (Reino Unido) y del St. Jude's Children Research Hospital en Memphis (Estados Unidos) llevaron a cabo un ensayo con seis pacientes de hemofilia B severa que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1% de los niveles normales.
Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos. Mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas, ha señalado el presidente del departamento de cirugía de St. Jude's y coautor del estudio, el doctor Andrew Davidoff. La terapia consistió en estimular la producción de agentes de coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente con hemofilia.
La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia a los hombres. Cada año, uno de cada 5.000 varones nace con hemofilia A y uno de cada 25.000 con hemofilia B en todo mundo.
Los dos principales tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del agente VIII, y la hemofilia B, causada por una deficiencia del factor IX. Investigadores del University College London Cancer Institute (Reino Unido) y del St. Jude's Children Research Hospital en Memphis (Estados Unidos) llevaron a cabo un ensayo con seis pacientes de hemofilia B severa que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1% de los niveles normales.
Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el tratamiento rutinario y quedaron libres de sangrados espontáneos. Mientras que los otros dos pasaron de inyectarse FIX dos o tres veces a la semana a una vez cada diez días o dos semanas, ha señalado el presidente del departamento de cirugía de St. Jude's y coautor del estudio, el doctor Andrew Davidoff. La terapia consistió en estimular la producción de agentes de coagulación a través de un virus de las células del hígado del paciente con hemofilia.
La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia a los hombres. Cada año, uno de cada 5.000 varones nace con hemofilia A y uno de cada 25.000 con hemofilia B en todo mundo.
The New England Journal of Medicine (2011); doi: 10.1056/NEJMoa1108046
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