El ácido valproico es efectivo en adrenoleucodistrofia ligada al X - DiarioMedico.com

Aurora Pujol
Aurora Pujol, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge. (DM)

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ESPAÑA

CORRIGE LOS MARCADORES DE DAÑO OXIDATIVO
El ácido valproico es efectivo en adrenoleucodistrofia ligada al X
Un estudio realizado en el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell) ha demostrado que el ácido valproico, actualmente indicado para tratar la epilepsia, es capaz de corregir los biomarcadores de daño oxidativo en pacientes con adrenoleucodistrofia ligada al X.

Karla Islas Pieack Barcelona - Jueves, 11 de Marzo de 2010 - Actualizado a las 00:00h.

llaves conceptuales:
1. El ácido valproico corrige los biomarcadores de daño oxidativo y reduce los niveles de ácidos grasos de cadena larga en estos enfermos
2- La adrenoleucodistrofia ligada al X afecta a uno de cada 17.000 hombres en todo el mundo y, por el momento, no dispone de tratamiento eficaz

El ácido valproico podría ser de utilidad para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, según se desprende de los resultados de un ensayo clínico piloto coordinado desde el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), en Hospitalet de Llobregat (Barcelona), que se publica en la edición electrónica de Human Molecular Genetics.

El trabajo concluye que este fármaco, que actualmente está indicado para el tratamiento de la epilepsia, ayuda a corregir el proceso de oxidación, así como a reducir los niveles de ácidos grasos de cadena larga.

Este mismo grupo de investigación ya había descrito que el ácido valproico estimula la expresión del gen ABCD2, lo que lo postulaba como una potencial terapia para estos pacientes.

Aurora Pujol, de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (Icrea), del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) y jefa del grupo de Enfermedades Neurometabólicas del Idibell, ha precisado a Diario Médico que "hemos descubierto que el ácido valproico, además de activar el gen ABCD2, corrige los biomarcadores de daño oxidativo".

La primera fase del experimento se realizó in vitro, con fibroblastos de pacientes, y se pudo validar la hipótesis que ya habían puesto sobre la mesa los investigadores en el año 2006. Posteriormente, este planteamiento científico se trasladó a un ensayo clínico en el se han incluido cinco pacientes con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X.

Pujol ha detallado que el estrés oxidativo es uno de los factores que contribuyen a la aparición de esta patología, que afecta a uno de cada 17.000 hombres, y que representa el tipo más frecuente de leucodistrofia.

Próximos pasos
Los hallazgos de estos investigadores representan un paso más que contribuye a consolidar el potencial del ácido valproico como una alternativa para el tratamiento de los pacientes con adrenoleucodistrofia ligada al X. No obstante, serán necesarios nuevos ensayos en poblaciones mayores de pacientes para poder determinar los efectos clínicos del fármaco en esta patología. "Nosotros no hemos visto los efectos clínicos todavía porque ha sido un estudio a corto plazo, de seis meses. Para ello tenemos que hacer tratamientos más largos, de dos a cinco años, en unos veinte pacientes".

A su juicio, los resultados que se han obtenido hasta ahora "nos dan muchas esperanzas" y son de utilidad para la investigación, ya que aportan pistas para poder monitorizar el curso de la enfermedad con ayuda de este biomarcador.